Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, per l’osteoporosi severa sembra efficace il teriparatide
“Uno studio preliminare, condotto su una casistica di 6 pazienti Duchenne con osteoporosi (OP) severa, ha documentato l’efficacia e la sicurezza di teriparatide nel preservare la salute ossea di questi pazienti. Lo studio è stato pubblicato su Osteoporosis International e apre la strada all’approfondimento del ruolo di questo farmaco anabolico in questi pazienti particolari mediante opportuni trial clinici adeguatamente dimensionati
Razionale dello studio
La distrofia muscolare di Duchenne o DMD è una patologia neuromuscolare a trasmissione recessiva legata al cromosoma X, ed è caratterizzata da una degenerazione progressiva dei muscoli scheletrici, lisci e cardiaci, che genera debolezza muscolare diffusa.
“L’impiego di glucocorticoidi (GC) – ricordano i ricercatori nell’introduzione allo studio – prolunga la deambulazione nel tempo, migliora la funzione cardiaca e polmonare, ritarda l’insorgenza di scoliosi e contratture e preserva la funzione delle estremità superiori. Tuttavia, come è noto, la terapia a lungo termine con GC si accompagna ad eventi avversi significativi, tra i quali abbiamo l’osteoporosi (OP), il ritardo della pubertà o l’ipogonadismo, l’aumento di peso e problemi di accrescimento”.
L’OP rappresenta una comorbilità importante dei pazienti con DMD: “Le fratture vertebrali e quelle delle ossa lunghe – aggiungono i ricercatori – sono frequentemente osservate nei pazienti dopo introduzione della terapia con GC”.
Ma c’è di più: “A differenza degli altri pazienti affetti da osteoporosi indotta da glucocorticoidi (GIO) – spiegano – come quelli affetti da leucemia acuta o disordini di natura reumatologica, nei pazienti con DMD non si osserva un recupero spontaneo delle fratture vertebrali, probabilmente in ragione della necessità corrente di ricorrere alla terapia con GC e della limitata crescita delle ossa. Di conseguenza, si impone il trattamento della GIO in questa popolazione di pazienti per prevenire l’OP e le sue complicanze – perdita prematura della deambulazione, dolore o embolismo grasso”.
Nonostante il ricorso alla terapia standard per le GIO in generale con vitamina D e bisfosfonati (BSF), molti pazienti con DMD continuano a presentare fratture di fragilità in ragione del trattamento a lungo termine con GC e delle limitazioni di mobilità.
L’obiettivo di questo studio pilota è stato quello di valutare l’efficacia e la sicurezza di un agente anabolico utilizzato per l’OP, teriparatide, nel trattamento dell’OP severa in pazienti adolescenti e giovani adulti con DMD.
Disegno e risultati principali
Lo studio ha seguito in modo prospettico 6 pazienti con DMD e OP severa, aventi un’età mediana al basale pari a 17,9 anni (range: 13,9-22,1 anni). Questi, dopo interruzione della terapia pregressa, erano stati sottoposti a trattamento giornaliero con teriparatide (20 mcg) mediante iniezione sottocutanea…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Osteoporosi severa in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, bene teriparatide in casistica pazienti”, PHARMASTAR
