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Malattie rare – Osteogenesi imperfetta, da uno studio in Fase e, dati incoraggianti per setrusumab

Presentati, nel corso dell’edizione 2019 del congresso dell’American Society of Bone and Mineral Research (ASBMR), ii primi risultati, a 6 mesi, relativi all’impiego di setrusumab, un anticorpo monoclonale in corso di sviluppo clinico, nel trattamento dell’osteogenesi imperfetta. I risultati di questa analisi ad interim sono promettenti e fanno ben sperare in un veloce prosieguo del programma di sviluppo clinico di setrusumab, finalizzato all’ottenimento dell’indicazione al trattamento specifico dell’osteogenesi imperfetta, una condizione attualmente orfana di trattamenti specifici approvati dai due principali enti regolatori mondiali (Fda ed Ema)

Con un comunicato stampa, Mereo BioPharma, un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di farmaci innovativi, in grado di migliorare gli outcome dei pazienti affetti da malattie rare, ha annunciato la presentazione, nel corso dell’edizione 2019 del congresso dell’American Society of Bone and Mineral Research (ASBMR), dei primi risultati, a 6 mesi, relativi all’impiego di setrusumab, un anticorpo monoclonale in corso di sviluppo clinico, nel trattamento dell’osteogenesi imperfetta.

Informazioni sull’osteogenesi imperfetta e setrusumab
L’osteogenesi imperfetta (nota anche come “sindrome delle ossa di cristallo” comprende un gruppo eterogeneo di malattie genetiche a trasmissione autosomica dominante, in cui è alterata la sintesi del collagene tipo I per mutazione dei geni Col1A1 e 2.

Le persone che ne sono colpite hanno aumento della fragilità scheletrica, diminuzione della massa ossea e suscettibilità alle fratture ossee di gravità variabile.

Oltre ai problemi a carico dello scheletro, la malattia colpisce anche articolazioni, occhi, orecchie, cute e denti.

La malattia è salita agli onori della cronaca in quanto ne era colpito Michel Petrucciani, pianista francese, fra i più apprezzati di tutti i tempi nel genere jazz.   “Sindrome delle ossa di cristallo”.

Le opzioni attuali di trattamento per l’osteogenesi imperfetta si focalizzano sul trattamento delle fratture e il miglioramento della mobilità dei pazienti (bisfosfonati, vitamine, fisioterapia), non essendovi trattamenti specifici sui difetti genetici alla base delle alterazioni della sintesi del collagene approvati dai due principali enti regolatori mondiali (Fda ed Ema).

Setrusumab è un anticorpo monoclonale totalmente umanizzato anti-sclerostina, avente l’obiettivo di migliorare la robustezza ossea e, di conseguenza, di ridurre l’insorgenza di fratture nei pazienti con osteogenesi imperfetta, migliorando, al contempo, la qualità della vita.

Lo studio
Il trial presentato al congresso, di fase 2, ha reclutato 112 pazienti, randomizzandoli al trattamento in cieco con 3 differenti dosaggi di setrusumab (ridotto, medio o elevato), in infusione mensile endovena. A questi si aggiungevano 21 pazienti trattati, in assenza di cecità, con la dose più elevata dell’anticorpo monoclonale…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Osteogenesi imperfetta, Dati incoraggianti per setrusumab in Fase 2”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/orto-reuma/osteogenesi-imperfetta-dati-incoraggianti-per-setrusumab-in-fase-2-30383