Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna, in studio di Fase III iptacopan ha raggiunto l’endpoint primario
“Novartis ha annunciato giovedì che il farmaco sperimentale iptacopan ha raggiunto l’endpoint primario dello studio di Fase III APPOINT-PNH in adulti naïve agli inibitori del complemento affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH). L’azienda ha sottolineato che i dati di prima linea sono coerenti con i risultati dello studio APPLY-PNH, che ha recentemente raggiunto i suoi due obiettivi principali
Iptacopan è un inibitore del fattore B first in class, disponibile per via orale, potente, selettivo e reversibile. Il fattore B è una serina proteasi chiave nella via alternativa del sistema del complemento.
“Questo secondo studio su iptacopan per la PNH sottolinea il forte potenziale di questa terapia, consentendoci di presentare un ampio pacchetto di dati con l’obiettivo che iptacopan diventi potenzialmente la prima monoterapia orale per la PNH”, ha osservato David Soergel, responsabile globale dell’unità di sviluppo cardiovascolare, renale e del metabolismo di Novartis.
L’azienda farmaceutica svizzera ha sottolineato che l’inibitore mirato del fattore B è uno dei suoi prodotti in pipeline che dovrebbero guidare la crescita a medio termine.
Lo studio APPOINT-PNH ha arruolato 40 adulti con PNH naïve alla terapia con inibitori del complemento, tra cui terapie anti-C5 come eculizumab e ravulizumab…”
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Fonte: “Emoglobinuria parossistica notturna, iptacopan centra l’end point anche nel secondo studio registrativo”, PHARMASTAR
