Tredici nuove designazioni orfane a ottobre 2017
A ottobre il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani emesso 13 pareri positivi raccomandando i seguenti farmaci per la designazione orfana presso la Commissione Europea: 1,4-diamino-2,3-dicyano-1,4-bis[2-aminophenylthio]butadiene per il trattamento dell’emorragia subaracnoidea non traumatica; 1-[4-bromo-5-[1-ethyl-7-(methylamino)-2-oxo-1,2-dihydro-1,6-naphthyridin-3-yl]-2- fluorophenyl]-3-phenylurea per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali; C1-esterase-inhibitor human per...
Iperpotassiemia – Chmp dell’Ema conferma parere positivo per farmaco ‘ZS-9’
"Il Chmp dell'Ema ha confermato il parere positivo rilasciato poco meno di un anno fa per l'approvazione del sodio zirconio cyclosilicate noto anche come ZS-9, uno scambiatore cationico sperimentale progettato per intrappolare il potassio nell'intestino. Sviluppato da AstraZeneca, una volta approvato in via definitiva, sarà...
Tumori neuroendocrini gastrointestinali – Fda approva primo peptide radiomarcato, Lutathera (o 177Lu-DOTATATE)
"Lutathera (o 177Lu-DOTATATE) è un peptide analogo della somatostatina marcato con Lu-177 sviluppato per il trattamento dei tumori neuroendocrini del tratto Gastro-Entero-Pancreatico (GEP-NET). Lutathera è indicato per i pazienti adulti con GEP-NETs positivi al recettore per la somatostatina. Già disponibile in Europa e adesso anche...
31 gennaio Milano, Presentazione del progetto RINGS
A Milano il 31 gennaio prossimo si terrà la presentazione del progetto RINGS e dalla piattaforma rinnovata malatirari.live! Grazie al Bando Digital for Social della Fondazione Vodafone UNIAMO FIMR onlus ha realizzato l'innovativa piattaforma web RINGS a disposizione di chi è affetto da malattia rara o...
Le Reti di Riferimento Europee e RD-ACTION affrontano le sfide poste dalle Linee Guida per la Pratica Clinica
RD-ACTION, l’Azione Congiunta Europea per le Malattie Rare, ha investito molte risorse ed energie per sostenere l’implementazione e lo sviluppo delle Reti di Riferimento Europee (ERN), in particolare attraverso il Pacchetto di Lavoro Politiche e Integrazione. La ragione di tale sforzo è semplice: le ERN offrono...
Distrofia Muscolare di Duchenne – Risultati positivi in fase II per ‘ezutromid’
"Summit Therapeutics, società focalizzata sulla ricerca e sviluppo di farmaci per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), ha reso noti i risultati a 24 settimane dello studio PhaseOut DMD, un trial di fase II di tipo "proof of concept", condotto per valutare il modulatore dell'utrofina,...
Cosa interessa ai pazienti affetti da malattie rare: la task force di IRDiRC sulle misurazioni degli esiti incentrate sui pazienti
Uno studio pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases si concentra sulla valutazione dei bisogni non soddisfatti, delle speranze e delle preoccupazioni dei pazienti che talvolta non coglie al meglio il valore dei pazienti. Scopo dello studio è analizzare le misurazioni degli esiti incentrate sui pazienti (PCOM –...
Migliorare le evidenze e superare le barriere nella pratica clinica per le malattie rare
Uno studio pubblicato in Trials mette in luce le opportunità esistenti per superare le numerose barriere presenti nel campo delle malattie rare e mira a migliorare la pratica clinica basata sulle evidenze in particolare attraverso: La raccolta di dati clinici all’interno di database e registri La definizione di...
PedAM: a database for Pediatric Disease Annotation and Medicine
Uno studio pubblicato in Oxford University Press presenta il database Pediatric Disease Annotations and Medicines (PedAM – Annotazioni e farmaci per le malattie pediatriche) che fungerà da archivio per tutti i dati clinici pediatrici e i risultati delle ricerche pubblicati da entrambe le riviste. Questo database è stato creato...
Emofilia A – FDA approva un nuovo trattamento per prevenire i sanguinamenti in alcuni pazienti
La Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato il trattamento con Hemlibra per ″pazienti adulti e pediatrici affetti da un disturbo ereditario della coagulazione: emofilia A con inibitori del fattore VIII″. Hemlibra è un trattamento preventivo che ha ottenuto la designazione orfana e che sfrutta i fattori...
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