Tredici nuove designazioni orfane a ottobre 2017

A ottobre il Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani emesso 13 pareri positivi raccomandando i seguenti farmaci per la designazione orfana presso la Commissione Europea:

• 1,4-diamino-2,3-dicyano-1,4-bis[2-aminophenylthio]butadiene per il trattamento dell’emorragia subaracnoidea non traumatica;
• 1-[4-bromo-5-[1-ethyl-7-(methylamino)-2-oxo-1,2-dihydro-1,6-naphthyridin-3-yl]-2- fluorophenyl]-3-phenylurea per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali;
• C1-esterase-inhibitor human per il trattamento nel trapianto di organo solido;
• Concizumab per il trattamento dell’emofilia B;
• Diazoxide choline per il trattamento della Sindrome di Prader-Willi;
• N-(2-aminophenyl)-4-(1-[(1,3-dimethyl-1H-pyrazol-4-yl)methyl]piperidin)benzamide per il trattamento del linfoma a cellule T periferiche;
• (1’R,6’R)-3-(benzylamine)-6-hydroxy-3′-methyl-4-pentyl-6′-(prop-1-en-2-yl)-[1,1′- bi(cyclohexane)]-2′,3,6-triene-2,5-dione per il trattamento della sclerosi sistemica;
• (R)-troloxamide quinone per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica;
• 4-amino-1-[(1S,4R,5S)-2-fluoro-4,5-dihydroxy-3-(hydroxymethyl)cyclopent-2-en-1-yl]pyrimidin- 2-one per il trattamento del cancro pancreatico;
• Antisense oligonucleotide targeting exon 73 in the COL7A1 gene per il trattamento dell’epidermolisi bollosa;
• Recombinant adeno-associated viral vector serotype 9 containing human iduronate-2-sulfatase gene per il trattamento della mucopolisaccaridosi tipo 2 (Sindrome di Hunter);
• Tamoxifen citrate per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne;
• Tiratricol per il trattamento della Sindrome di Allan-Herndon-Dudley.

Il COMP (Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani) ha emesso un parere negativo raccomandando di negare la designazione orfana per il seguente farmaco:

• Melatonina per il trattamento dell’emorragia subaracnoidea.

Rivalutazione della designazione orfana al momento dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

• Zejula (niraparib), (3S)-3-{4-[7-(aminocarbonyl)-2H-indazol-2-yl] phenyl} piperidine tosylate monohydrate salt, per il trattamento del cancro ovarico.

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-26-gennaio-2018.html