Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), FDA concede designazione di farmaco orfano a Sarconeos
Il 15 maggio, BIOPHYTIS ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo candidato Sarconeos per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). In un recente commento, Stanislas Veillet, CEO di BIOPHYTIS, ha dichiarato: "La designazione di...
Malattie rare – Deficit di AADC, terapia genica migliora microstrutture materia bianca cerebrale
Agilis Biotherapeutics, Inc. ha annunciato che da parte dei suoi collaboratori e partner sono stati selezionati più abstract per la presentazione di questa settimana alla American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) a Chicago. Uno degli abstract, una presentazione della piattaforma dal titolo "La terapia...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) – Nuovo studio clinico internazionale tutto made in Italy
"Il farmaco Tudca (acido tauroursodesossicolico), già approvato per malattie epatiche e sviluppato dall’azienda genovese Bruschettini, sarà il protagonista di uno studio coordinato da centri italiani e vincitore del bando Horizon 2020 per malattie rare e farmaci orfani È una storia tutta made in italy quella di...
Tumori rari – Tumore a cellule di Merkel, istituzioni e mondo scientifico hanno fatto il punto
"L’Osservatorio sanità e salute ha promosso un convegno sui tumori rari che in Italia, secondo i dati dello studio Rita, ogni anno colpiscono circa 60 mila persone. Focus specifico sul tumore a cellule di Merkel. L’incontro aveva il patrocinio del ministero della Salute e dell’Istituto...
Malattie rare – Emofilia, presentata Carta dei Diritti
"Secondo le Istituzioni la Carta costituisce un importante strumento perché traslabile a tutte le malattie rare per garantire l'applicazione e l'implementazione dei percorsi terapeutici e un'ottimale adesione alle terapie 18 MAG - “In Italia sono oltre 11 mila le persone affette da malattie emorragiche congenite (MEC) e...
Malattie rare – 6-9 GIUGNO 2018, Magazzini del Cotone (Genova): XVIII Congresso Nazionale Associazione Italiana di Miologia (AIM)
From Basic Muscle Science to Translational Myology Sede Congressuale / Congress Venue Porto Antico di Genova – Magazzini del Cotone Centro Congressi, SALA MAESTRALE, Via Magazzini del Cotone – modulo 10 Il Porto Antico è l’area del centro storico di Genova che si affaccia sul mare, facilmente raggiungibile con...
Malattie rare – Sindrome di Berdon, la bimba che vuole fare la chef ma non mangia da 9 anni
"Giorgia apre i libri di ricette e cucina. Ama il cibo e sogna di fare la chef, lei che non mangia da nove anni, praticamente da quando è nata. O quasi. Ve la ricordate Giorgia Pagano? Leccese, 10 anni il 19 luglio. Praticamente un miracolo vivente,...
Malattie rare – Sindrome X Fragile, Venticinque anni a fianco dei malati. Tre giornate di studio e scambio (17-19 maggio, Padova)
"Venticinque anni a fianco delle persone con sindrome X Fragile – la seconda causa di disabilità intellettiva su base genetica dopo la sindrome di Down – e verso una più attenta comprensione di tale condizione: per celebrare tale percorso, l’Associazione Italiana Sindrome X Fragile ha...
Malattie rare – Neurofibromatosi, oggi 17 maggio la Giornata Internazionale di Sensibilizzazione
"Gruppo di sindromi genetiche, ancora senza una cura, le neurofibromatosi predispongono all’insorgenza di tumori, chiamati neurofibromi, che possono causare problemi ossei, vascolari e cognitivi. Anche le Associazioni italiane ANANAS e LINFA hanno aderito con entusiasmo alla Giornata Internazionale di Sensibilizzazione sulle Neurofibromatosi, di oggi, 17...
Malattie rare – Sindrome di Guillain-Barré, quali sono le maggiori difficoltà nel definire le cause e nel mettere a punto i trattamenti
"Un gruppo di esperti spagnoli ha eseguito una revisione della letteratura scientifica sulla Sindrome di Guillain-Barré per comprendere quali siano stati, finora, gli ostacoli incontrati nell’individuazione delle cause e nella definizione di trattamenti efficaci per questa patologia. I risultati hanno dimostrato che la complessità della malattia pone...
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