Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), FDA concede designazione di farmaco orfano a Sarconeos
Il 15 maggio, BIOPHYTIS ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano al suo candidato Sarconeos per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
In un recente commento, Stanislas Veillet, CEO di BIOPHYTIS, ha dichiarato: “La designazione di farmaco orfano che è stata appena concessa dalla FDA è una pietra miliare significativa per il nostro team e lo sviluppo di Sarconeos nella miopatia di Duchenne, un sintomo pediatrico particolarmente grave.
Speriamo di ottenere questa designazione anche in Europa nelle prossime settimane.
Saremo quindi in grado di condurre il programma clinico MYODA. Questo programma consisterà in due studi: uno studio di farmacocinetica fase 1/2a MYODA-PK, che potrebbe iniziare nel 2018 e uno studio di fase 2/3 di efficacia MYODA-INT, che potrebbe iniziare nel 2019. ”
Sarconeos attiva il recettore MAS (attore principale del sistema renina-angiotensina), ripristinando l’anabolismo muscolare e inibendo come risultato la miostatina. Questa azione ha dimostrato una significativa attività nei modelli animali di distrofie muscolari.
Nel 2017, la dimostrazione concettuale di Sarconeos nel trattamento della DMD è stata presentata alla World Muscle Society. Nel modello animale di riferimento della DMD, è stato dimostrato che Sarconeos ha migliorato significativamente la tolleranza all’esercizio e la forza muscolare e ridotto la fibrosi muscolare.
In confronto con lo sviluppo di Sarcopenia, la designazione di farmaco orfano è il primo passo normativo di BIOPHYTIS nell’ottenimento delle autorizzazioni a sviluppare Sarconeos nella DMD.
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Fonte: “FDA Grants Orphan Drug Designation to Sarconeos for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)”, RareDiseaseReport