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Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) – Nuovo studio clinico internazionale tutto made in Italy

Il farmaco Tudca (acido tauroursodesossicolico), già approvato per malattie epatiche e sviluppato dall’azienda genovese Bruschettini, sarà il protagonista di uno studio coordinato da centri italiani e vincitore del bando Horizon 2020 per malattie rare e farmaci orfani

È una storia tutta made in italy quella di Tudca (acido tauroursodesossicolico), farmaco approvato per malattie epatiche, oggi in studio anche per la sclerosi laterale amiotrofica (Sla).  È italiana la molecola, lo studio pilota che ha portato ai primi risultati e sarà italiano lo studio clinico internazionale che partirà a breve, vincitore del bando Horizon 2020 per malattie rare e farmaci orfani. Il progetto ha ottenuto dalla Commissione Europea il finanziamento per implementare lo Studio registrativo che dovrebbe durare circa 4 anni. Partner della ricerca e titolare per lo sviluppo industriale del farmaco, oggetto della sperimentazione, è l’azienda genovese Bruschettini, che ha sviluppato il composto, derivato dagli acidi biliari, e che ha recentemente ricevuto dall’Ema la designazione a “orphan drug”.

Il meccanismo d’azione

Alberto Albanese, Responsabile dell’Unità operativa neurologia I in Humanitas, racconta che l’idea è nata dalla ricerca di base e dall’accumularsi di dati che dimostravano una proprietà anti apoptotica della molecola. Così è nato il primo studio pilota pubblicato sull’European journal of neurology. “Questa attività è stata dimostrata sia su modelli animali sia su altri modelli cellulari – spiega Albanese – la molecola agisce sul reticolo endoplasmico riducendo la cascata della caspasi e inibendo la morte cellulare.  In questo modo viene fermato il meccanismo di autodistruzione dei neuroni, comune alle diverse malattie neurodegenerative. Sui modelli animali funziona, ora dobbiamo vedere se è rilevante anche per questa malattia”.

Perché la Sla

Perché dunque proprio la Sla? Il primo motivo è che alle spalle vi era già uno studio pilota, condotto quattro anni fa, che aveva fornito dati interessanti e promettenti. Inoltre la Sla ha una progressione molto veloce e non ha attualmente cure disponibili. Ed è considerata una malattia rara (nonostante i dati di incidenza dicano il contrario come sottolinea Albanese, ma per i dati di prevalenza lo è) per il cui il progetto poteva essere candidato al bando Horizon 2020 per malattie rare. “Visto il decorso molto veloce della malattia in un tempo ragionevolmente breve è possibile valutare l’effetto della molecola sulla progressione di malattia” continua Albanese. “Tra le diverse malattie neurodegenerative, la Sla che è rapida e non ha cure sintomatiche si prestava bene. Perché i farmaci sintomatici – come quelli che si hanno per il Parkinson – avrebbero potuto mascherare un’eventuale progressione della patologia. In questo modo sarebbe stato difficile dimostrare un effetto di medicinali protettivi o cosiddetti disease modifier, che modificano cioè il decorso della malattia”.

Il progetto pilota

Lo studio pilota iniziale è stato condotto su 60 pazienti divisi su tre centri – Milano, Napoli e Messina – con gruppo di controllo. L’end point primario era il decorso della malattia. Ne è emerso che i pazienti che assumevano Tudca, avevano un decorso  – o meglio un decadimento delle funzioni motorie di malattia – più lento. “La sfida attuale è rallentare le malattie neurodegenerative” sottolinea Albanese. “Non abbiamo l’aspettativa di fermarla in modo completo, forse solo in alcuni casi particolari, ma si cerca più che altro di rallentarla. L’effetto riscontrato nel primo studio pilota si può valutare come tre mesi su dodici di rallentamento: quindi un quarto di rallentamento di progressione”.

Lo studio internazionale

“Su questa base abbiamo disegnato studio europeo – continua Albanese – che replicherà su un campione più ampio di 440 pazienti lo studio pilota. Utilizzeremo una metodica corretta, biomarcatori, parametri più numerosi rispetto il primo e più piccolo studio. Inoltre sarà un multicentrico ma internazionale, che coinvolgerà sei nazioni, e permetterà di avere un’eterogeneità di casistica e ovviare a eventuali bias legati ai centri. Il primo arruolamento sarà il primo settembre”.

Un accesso più veloce

Se tutto dovesse andare nel migliore dei modi, il Tudca godrà dei vantaggi concessi ai farmaci orfani, con un accesso più veloce sul mercato. Oggi il farmaco è già registrato ma con un’altra indicazione ed è presente sul mercato con un dosaggio differente da quello usato contro la Sla. “Se i risultati fossero positivi – afferma Albanese – appena li comunicheremo all’Ema dovrebbe esserci un permesso immediato di utilizzo del farmaco. Questo secondo la regolamentazione dei farmaci orfani europea, che consentirà alla ditta di avere l’esclusiva per dieci anni”…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Sla, nuovo studio clinico internazionale tutto made in Italy”, ABOUTPHARMA

Tratto dahttps://www.aboutpharma.com/blog/2018/05/18/sla-nuovo-studio-clinico-internazionale-tutto-made-in-italy/