Malattie rare – Forme rare e farmaco-resistenti di encefalopatia epilettica, come Sindrome di Dravet e Sindrome di Lennox-Gastaut, sì degli epilettologi a cannabis terapeutica con cautela
"Malattie rare - Forme rare e farmaco-resistenti di encefalopatia epilettica, come Sindrome di Dravet e Sindrome di Lennox-Gastaut, sì degli epilettologi a cannabis terapeutica, ma con cautela “E’ la prima volta che il tema delicato della terapia dell’epilessia con i derivati della cannabis si discute ufficialmente...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), importante passo avanti ricerca italiana: ottenuti motoneuroni da sangue
"Assieme alla ricerca genetica sulla SLA, si aggiunge ora la possibilità di studiare in laboratorio i motoneuroni dei soggetti malati confrontadoli con quelli delle persone sane. È con questo nuovo strumento che si potrà avanzare nella ricerca per portare una soluzione pratica ai malati di...
Malattie rare – Amiloidosi ereditaria della transtiretina e Carenza di leptina, approvati dall’EMA due farmaci
"I due farmaci orfani sono Tegsedi per pazienti affetti da amiloidosi ereditaria della transtiretina che ha lo scopo di influenzare il decorso della malattia e migliorare la qualità della vita, e Myalepta per il trattamento della carenza di leptina. Parere positivo anche per quattro farmaci biosimilari 07...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria, risposte durature con ‘ivosidenib’
"L' inibitore orale sperimentale dell'enzima IDH1 mutato ivosidenib ha portato a un tasso di risposta globale (ORR) pari al 41,6% nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria DH1 positiva in uno studio di fase I presentato al convegno annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO),...
Malattie rare – Tumore tenosinoviale a cellule giganti, ‘pexidartinib’ riduce dimensioni
"Il farmaco sperimentale pexidartinib, somministrato per via orale, riduce significativamente le dimensioni del tumore tenosinoviale a cellule giganti (TGCT) rispetto al placebo. All'Annual Meeting dell'American Society of Clinical Oncology in corso a Chicago, sono stati presentati i risultati di ENLIVEN, un trial di Fase III...
Malattie rare – Sindrome di Schinzel-Giedion, può essere causata dal gene SETBP1
"Lo studio condotto dai ricercatori dell’Università di Milano-Bicocca è stato pubblicato sulla rivista “Nature Communications” e sarà presentato al congresso dell’Associazione europea di Ematologia a Stoccolma Milano – Oltre a vari tipi di leucemie può causare anche la sindrome di Schinzel-Giedion: scoperto il funzionamento di SETBP1,...
Malattie rare – Macroglobulinemia di Waldenström, con ibrutinib aggiunto a rituximab rischio di morte o progressione ridotto dell’80%
"L'aggiunta dell'inibitore di BTK ibrutinib all'anticorpo monoclonale anti CD-20 rituximab ha ridotto il rischio di progressione della malattia o decesso dell'80% rispetto al solo rituximab in pazienti con macroglobulinemia di Waldenström sia naïve al trattamento sia già trattati nello studio di fase III iNNOVATE (PCYC-1127)....
Malattie rare – Congresso mondiale emofilia, ruolo dei long-acting nella personalizzazione della terapia
"I farmaci ricombinanti long-acting per il trattamento dell'emofilia funzionali in sotto-popolazioni anziane e nei giovani sportivi. Se ne è parlato in occasione del congresso mondiale della World Federation of Hemophilia (Wfh) Devono essere le esigenze di ogni singolo paziente a guidare lo specialista nella scelta della...
Cuore – Scoperti i meccanismi che ne determinano la forma
"Individuati i meccanismi che dall’iniziale struttura tubolare portano questo organo a ripiegarsi in modo da assumere la sua caratteristica forma definitiva. La scoperta, ottenuta grazie a studi su pesce zebra, aiuterà a comprendere meglio lo sviluppo delle malattie cardiache congenite Alcuni passaggi chiave del processo che...
Malattie rare – Lipodistrofia, Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA accomanda approvazione di Myalepta (metreleptina)
La lipodistrofia è una condizione grave e rara, caratterizzata dalla perdita di tessuto adiposo cheprovoca un deficit dell'ormone leptina, che porta a possibili complicanze metaboliche come ipertrigliceridemia, insulino-resistenza e iperglicemia. La raccomandazione del CHMP, che è è stata accolta favorevolmente dalla comunità medica, è relativa all'impiego della metreleptina, in aggiunta...
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