Malattie rare – Amiloidosi ereditaria della transtiretina e Carenza di leptina, approvati dall’EMA due farmaci
“I due farmaci orfani sono Tegsedi per pazienti affetti da amiloidosi ereditaria della transtiretina che ha lo scopo di influenzare il decorso della malattia e migliorare la qualità della vita, e Myalepta per il trattamento della carenza di leptina. Parere positivo anche per quattro farmaci biosimilari
07 GIU – Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema ha raccomandato l’approvazione di nove medicinali nella riunione di maggio 2018. In particolare, è stata raccomandata l’autorizzazione all’immissione in commercio per Aimovig (erenumab), la prima terapia con anticorpi monoclonali umani per la prevenzione dell’emicrania.
Aimovig appartiene a una nuova classe di farmaci che agiscono bloccando l’attività del peptide correlato al gene della calcitonina, una molecola coinvolta negli attacchi di emicrania.
Il comitato ha raccomandato il rilascio di un’autorizzazione all’immissione in commercio per Tegsedi (inotersen), un medicinale per pazienti affetti da amiloidosi ereditaria della transtiretina che ha lo scopo di influenzare il decorso della malattia e migliorare la qualità della vita.
Questo medicinale è stato rivisto sotto il meccanismo di valutazione accelerata dell’Ema, riservato ai medicinali di maggiore interesse per la salute pubblica. Tegsedi è stato designato come medicinale orfano durante il suo sviluppo.
Myalepta (metreleptin) ha ricevuto un parere positivo per il trattamento della carenza di leptina. Anche Myalepta è stato designato come medicinale orfano durante il suo sviluppo.
Il Chmp ha raccomandato di concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio per Rxulti (brexpiprazolo), per il trattamento della schizofrenia.
Quattro farmaci biosimilari hanno ricevuto un parere positivo dal comitato: Halimatoz, Hefiya e Hyrimoz, tutti contenenti adalimumab, sono stati raccomandati per il trattamento di alcuni disordini infiammatori e autoimmuni; e Trazimera (trastuzumab), è stato raccomandato per il trattamento del cancro al seno e gastrico.
Il comitato ha inoltre raccomandato l’approvazione del medicinale generico Nityr (nitisinone), per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1.
Il Chmp ha invece adottato un parere negativo che rifiuta un’autorizzazione all’immissione in commercio per Exondys (eteplirsen). Ci si aspettava che Exondys fosse usato per trattare la distrofia muscolare di Duchenne. Il richiedente ha richiesto un riesame di questo parere negativo il 1 ° giugno 2018.
Il richiedente Alsitek (masitinib) ha ritirato la richiesta di riesame del parere negativo del comitato per questo medicinale…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Ema. Approvati 9 nuovi farmaci, inclusi 2 “orfani”. Tutte le novità del meeting di maggio del Chmp”, Quotidiano sanità
Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=62594
