Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), oggi è la Giornata Mondiale, Global Day 2022 #ALSMNDwithoutborders
"Un percorso lungo e ricco di novità, quello che accompagna AISLA (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica) nella Giornata Mondiale sulla SLA 2022, in programma il 21 giugno. Dalla ricerca scientifica che annuncia l'efficacia del Tofersen in una forma genetica rara della malattia, alla testimonianza di Aldo, con...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA): per i pazienti con disturbi di deglutizione (disfagici) o in nutrizione enterale, riluzolo sospensione orale approvato anche in Cina
"Riluzolo, l'unica sospensione orale per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), sviluppato e brevettato da Italfarmaco, è stato approvato, per il mercato cinese dalla Drug Administration Law of the People's Republic of China Nei pazienti con disturbi di deglutizione (disfagici) o in nutrizione enterale, come...
Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B, dati di Fase 3 dati rafforzano ruolo di polatuzumab vedotin in prima linea
"Al congresso annuale della European Hematology Association (EHA), a Vienna, sono state presentate nuove analisi dello studio di fase 3 POLARIX che aggiungono nuove conoscenze riguardo all'efficacia e al profilo di sicurezza del coniugato anticorpo-farmaco (ADC) polatuzumab vedotin aggiunto al regime R-CHP (rituximab più ciclofosfamide,...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), riluzolo l’unica sospensione orale per il trattamento della malattia approvato anche in Cina
"Riluzolo, l'unica sospensione orale per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), sviluppato e brevettato da Italfarmaco, è stato approvato, per il mercato cinese dalla Drug Administration Law of the People's Republic of China Nei pazienti con disturbi di deglutizione (disfagici) o in nutrizione enterale, come...
Tumori rari – Sarcoma di Ewing ricorrente/refrattario, trattamento con fosfamide migliora leggermente la sopravvivenza rispetto a topotecan/ciclofosfamide
"Il trattamento con ifosfamide ad alte dosi migliora anche se di poco la sopravvivenza libera da eventi (EFS) e la sopravvivenza globale (OS) rispetto a topotecan più ciclofosfamide nei pazienti con sarcoma di Ewing recidivante e primariamente refrattario. Lo evidenziano i risultati dello studio di...
Tumori rari – Linfoma mantellare nell’anziano, trattamento con ibrutinib e bendamustina-rituximab riduce rischio di progressione
"In pazienti anziani con linfoma a cellule mantellari, il trattamento con la combinazione dell'inibitore di BTK ibrutinib più la chemioimmunoterapia standard con bendamustina e rituximab, seguita da una terapia di mantenimento con rituximab può produrre un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto...
Malattie rare pediatriche – Fibrosi cistica, azitromicina ha qualche beneficio sui bambini piccoli (fino a 3 anni)
"Il trattamento con azitromicina non è stato in grado di prevenire lo sviluppo di danno polmonare nei bambini piccoli (fino a 3 anni) affetti da fibrosi cistica (FC), ma è risultato sicuro ed ha ridotto sia l'infiammazione, sia l'ospedalizzazione, sia l'impiego di antibiotici. Queste le...
Tumori rari pediatrici – Glioma di basso grado BRAF V600+, in Fase 2 la combinazione di dabrafenib e trametinib quadruplica il tasso di risposta
"In pazienti pediatrici con glioma di basso grado portatori della mutazione BRAF V600, il trattamento con la combinazione di due farmaci mirati (target), l'inibitore di BRAF dabrafenib e l'inibitore di MEK trametinib, può produrre un miglioramento significativo del tasso di risposta globale (ORR), del tasso...
Malattie rare – Retinite pigmentosa, in Fase 3 si studia l’efficacia di un nuovo prodotto genico
"Roma" – Da circa un decennio una nuova generazione di terapie innovative ha permesso di affrontare malattie un tempo incurabili: le malattie genetiche e rare. Quando la patologia è causata dalla mutazione di un singolo gene – e quindi dalla mancanza della proteina per la...
Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia, Fda ha approvato vutrisiran
"Con quasi un mese di anticipo rispetto al previsto, l'Fda ha approvato Amvuttra (vutrisiran) di Alnylam Pharmaceuticals per il trattamento di adulti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia "Vent'anni fa, Alnylam è stata fondata con l'audace visione che l'interferenza dell'RNA avrebbe avuto un...
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