Malattie rare e farmaci orfani – Revisione sistematica sulle questioni etiche
Uno studio pubblicato in mette in luce le questioni etiche riguardanti le malattie rare, i farmaci orfani e i relativi approcci etici. Gli autori sottolineano l’importanza dei valori non economici (ad esempio, la compassione) nel processo decisionale, i limiti dell’identificazione nella definizione delle malattie come “rare”,...
Malattie rare – Come coinvolgere i comitati consultivi nei processi di sviluppo dei farmaci
I comitati consultivi di pazienti vengono utilizzati dalle aziende farmaceutiche per raccogliere e documentare l’esperienza dei caregiver e dei pazienti nell’ambito dei processi di sviluppo dei farmaci orfani e per integrare le loro opinioni nel processo decisionale. Per migliorare questo processo, la Food and Drug...
Malattie rare – Distrofia muscolare (DM), Suggerimenti dei gruppi di difesa dei diritti dei malati per favorire lo sviluppo di farmaci
I gruppi di difesa dei diritti dei pazienti (PAG – patient advocacy groups) affetti da distrofia muscolare (DM) hanno svolto un ruolo attivo e fondamentale nello sviluppo di farmaci orfani. Nuovi trattamenti per la DM sono ora disponibili grazie ai progressi molecolari e scientifici, alla redditività...
Malattie rare – CIPRO e RARE-e-CONNECT.eu: un ambiente online sicuro per la condivisione delle conoscenze
Per i professionisti della salute, i malati rari e le loro famiglie Il progetto RARE-e-CONNECT, finanziato del Fondo Europeo di Sviluppo Regionale e dalla Repubblica di Cipro attraverso la Fondazione per la Ricerca e l’Innovazione, mira a promuovere lo sviluppo di partenariati all’interno della comunità sanitaria...
Malattie rare – Sono ancora aperte le candidature per il premio annuale EURORDIS Photo Award
Fino al 31 gennaio 2021 è possibile inviare fotografie per partecipare al concorso EURORDIS Photo Award 2021 Il concorso rappresenta un’opportunità per esprimere visivamente cosa significhi vivere con una malattia rara e per condividere la propria storia con la comunità dei malati rari e oltre. Il...
Leucemia mieloide acuta FLT3+ recidivante o refrattaria – Gilteritinib risulta migliore della chemio di salvataggio anche nei casi già trattati con TKI
"Nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria che presentano mutazioni del gene FLT3 (FLT3-positiva o FLT3+), il trattamento con l'inibitore di FLT3 gilteritinib funziona e si conferma più efficace della terapia standard di salvataggio anche nei pazienti già trattati precedentemente con altri inibitori...
Deficit isolato del complesso I
Sinonimi: Deficit isolato del complesso I della catena respiratoria mitocondriale; Deficit isolato di NADH-CoQ reduttasi; Deficit isolato di NADH-Coenzima Q reduttasi; Deficit isolato di NADH-ubichinone reduttasi. Il deficit isolato del complesso I (CI) è un difetto raro congenito del metabolismo, causato dalle mutazioni nei geni nucleari...
Malattie oncologiche e neurologiche come la SLA – Cellule umane e organelli non membranosi contro
"Il gruppo di ricerca della Professoressa Monika Fuxreiter del Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova ha recentemente definito un algoritmo che potrebbe avere un ruolo fondamentale nello sviluppo di terapie per il trattamento e la cura di patologie oncologiche e neurologiche, quali la SLA. La...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, combinazione ‘chemo-free’ dell’inibitore di Bcl-2 venetoclax e dell’anticorpo anti-CD20 obinutuzumab conferma sua efficacia
"La combinazione 'chemo-free' dell'inibitore di Bcl-2 venetoclax e dell'anticorpo anti-CD20 obinutuzumab utilizzata in prima linea conferma il suo vantaggio rispetto alla chemioimmunoterapia standard con clorambucile e obinutuzumab ai fini della sopravvivenza libera da progressione (PFS) e dell'eradicazione della malattia minima residua (MRD) nei pazienti con...
Malattie rare – Leucodistrofia metacromatica, approvata in Europa la prima terapia genica al mondo
"Approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. Ad annunciarlo sono Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e l'azienda produttrice, Orchard Therapeutics, dopo la comunicazione ufficiale della Commissione europea che ha concesso...
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