Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, la combinazione chemo-free venetoclax più rituximab batte la chemiommunoterapia anche a 5 anni
"La combinazione chemo-free venetoclax più rituximab conferma a lungo termine, 3 anni dopo la conclusione della terapia, i suoi benefici di sopravvivenza, sia libera da progressione (PFS) sia globale (OS), rispetto alla chemioimmunoterapia con bendamustina e rituximab nei pazienti con leucemia linfocitica cronica già trattati...
Malattie della retina rare e non – La tecnica Crispr, taglia e incolla del Dna, promette di correggerle
"Lo indica una revisione delle ultime ricerche La tecnica del taglia e incolla del Dna, la Crispr che è stata premiata con il Nobel, promette di poter correggere le malattie degenerative della retina causa di cecità. Lo indica una revisione che passa in rassegna le ultime...
Malattie rare pediatriche – SMA di tipo 1, primo trattamento con terapia genica su bimbo malato di 4 mesi
"Milano, 26 gennaio 2021 – Il piccolo L., di 4 mesi, affetto da SMA di tipo 1 (la forma più grave di atrofia muscolare spinale) è stato il primo bambino seguito presso la Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico “Carlo Besta” ad avere avuto accesso, lo scorso...
Tumori rari – Linfomi non Hodgkin: primi dati promettenti per gli anticorpi bispecifici anti CD20 e anti-CD3, mosunetuzumab e glofitamab
"Gli anticorpi bispecifici rappresentano una delle strategie innovative più promettenti per il trattamento dei linfomi non-Hodgkin, come dimostrato dai numerosi studi su questo approccio di immunoterapia presentati all'ultimo congresso dell'American Society of Hematology (ASH). Tra questi, i dati relativi a due nuovi bispecifici anti CD20...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), scoperta la sua firma molecolare
"Un nuovo studio condotto dall'ateneo romano in collaborazione con il laboratorio dell’Istituto Pasteur-Italia ha identificato i potenziali marcatori della progressione della Sclerosi Laterale Amiotrofica: sono piccole molecole di Rna non codificante, i microRna. Lo studio è stato da poco pubblicato su Cell Death Discovery Sclerosi laterale amiotrofica...
Papulosi fibrosa bianca del collo
"La papulosi fibrosa bianca del collo è una malattia rara e acquisita del tessuto elastico del derma. È caratterizzata da lesioni papulari multiple, delle dimensioni di 2-3 mm, non confluenti, asintomatiche, di colore bianco o chiaro, non follicolari e solide...
Malattie rare – Leucemia linfoblastica ‘Philadelphia positiva’, in fase di in sperimentazione una nuova terapia che aumenta la sopravvivenza
"La leucemia linfoblastica 'Philadelphia positiva' è stata considerata, prima dell'avvento dei farmaci basati sugli inibitori delle tirosin chinasi, tra le leucemie a prognosi peggiore. Ora è in fase di sperimentazione una nuova terapia che permetterebbe "una sopravvivenza globale del 95% a 18 mesi", un successo che migliora significativamente i...
CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 173
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Femmina, 14 anni con encefalopatia epilettica grave, ritardo...
Tumori rari – Mieloma multiplo, belantamab mafodotin risulta efficace e sicuro anche nei pazienti più fortemente pretrattati
"Il coniugato anticorpo-farmaco (ADC) belantamab mafodotin continua a dimostrarsi efficace in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario, e di essere in grado di fornire risposte incoraggianti e durature anche nei soggetti più pesantemente pretrattati, quelli, cioè, già sottoposti a ben 7 o più linee di terapia....
Sindrome di Furukawa-Takagi-Nakao
"Sinonimo: Atrofia muscolare - atassia - retinite pigmentosa - diabete mellito Questa malattia è caratterizzata da atrofia muscolare, retinite pigmentosa e diabete mellito...
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