Malattie rare – Beta talassemia e anemia falciforme, risultati preliminari promettenti per CTX001
"Il farmaco sperimentale CTX001, costituito da cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite la tecnica di editing genomico CRISPR/cas9, ha dato prove di efficacia negli studi di fase 1/2 CLIMB-111 e CLIMB-121, condotti rispettivamente in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa I risultati...
Osteoporosi – Studio sulla terapia adatta basato sull’algoritmo del rischio di frattura ad hoc (DeFRAcalc79)
"Il grado di appropriatezza prescrittiva dei farmaci contro l'osteoporosi post-menopausale, che tiene conto sia del rischio fratturativo che della rispondenza ai dettami della nota prescrittiva AIFA79 è elevato negli specialisti italiani che si occupano di OP. Lo dimostrano i risultati di uno studio italiano, presentato...
Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario, risulta promettente il coniugato anticorpo-farmaco (ADC) loncastuximab tesirina
"Il coniugato anticorpo-farmaco (ADC) loncastuximab tesirina, progettato per colpire e uccidere le cellule B tumorali che esprimono l'antigene CD19, ha ottenuto risultati promettenti in due trial clinici condotti in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario I dati dei due trial...
Tumori rari – Linfoma di Hodgkin in stadio iniziale con prognosi sfavorevole, nei pazienti negativi alla PET4 si può evitare radioterapia
"La maggior parte dei pazienti con linfoma di Hodgkin in stadio iniziale e con prognosi sfavorevole risponde abbastanza bene all'attuale standard di cura costituito da quattro cicli di chemioterapia e può non essere sottoposta alla radioterapia aggiuntiva, che normalmente è inclusa nella modalità combinata di...
Artrite reumatoide (AR) – Per la remissione libera da farmaci, meglio ridurre prima i farmaci anti-TNF o i farmaci di fondo convenzionali?
"La sequenza di riduzione graduale della posologia dei farmaci al raggiungimento della remissione - DMARD prima e anti-TNF poi o viceversa - non ha alcun impatto sul tasso di recidive di sull'attività di malattia in pazienti affetta da artrite reumatoide (AR). Questo il responso di...
Vasculiti ANCA-associate, rituximab (RTX) sicuro anche nel lungo termine
"La sicurezza a lungo termine con rituximab (RTX) è consistente con una più breve durata di trattamento in pazienti con granulomatosi con poliangioite (GPA) o poliangioite microscopica (MPA). Questi i risultati di uno studio di fase 4 e, quindi, nella pratica clinica reale, pubblicato su...
Sindrome mielodisplastica – Meno trasfusioni con l’inibitore della telomerasi imetelstat
"Il trattamento con l'inibitore della telomerasi imetelstat ha ridotto in modo significativo la necessità di trasfusioni frequenti di globuli rossi in più del 40% dei pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio basso, non portatori della delezione 5q e ricaduti o refrattari al trattamento con agenti...
Coronavirus e bambini immunodepressi – Dal Gaslini di Genova la dimostrazione che non sono più a rischio
"Durante la pandemia sono state generalmente ridotte le terapie a pazienti con malattia immunologica ed autoimmune, nella convinzione che le stesse potessero aumentare il rischio e la severità dell’infezione da SARS-Cov-2. Si stima che, per questo, circa 1 milione di persone nel mondo siano a...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta FLT3+ recidivata/refrattaria, trattamento con gilteritinib conferma maggiore efficacia della chemio anche a lungo termine
"Nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria che presentano mutazioni del gene FLT3 (FLT3-positiva o FLT3+), il trattamento con l'inibitore di FLT3 gilteritinib continua a dimostrare di migliorare in modo significativo i tassi di remissione completa e la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla...
Malattie rare – Leucemia mieloide cronica, la sostituzione con dasatinib dopo raggiungimento risposta subottimale con imatinib offre benefici
"Nei pazienti affetti da leucemia mieloide cronica in fase cronica, raggiungere rapidamente una risposta molecolare si associa a maggiori probabilità di risposta molecolare profonda (MR4,5) e a una sopravvivenza superiore Pertanto, le linee guida NCCN e le raccomandazioni dello European LeukemiaNet (ELN) comprendono il raggiungimento di...
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