Malattie rare – Atassia di Friedreich, usare statine per prevenire le condizioni cardiache
Secondo una nuova ricerca pubblicata su PLOS One dalla Perelman School of Medicine dell'università della Pennsylvania (Penn), un farmaco ampiamente usato per abbassare il colesterolo è diventato un precursore delle lipoproteine ad alta densità (HDL) in modelli che imitavano le cellule del fegato dei pazienti...
Malattie rare – L’impegno di Roche si rafforza
Roche produce e commerciallizza trattamenti per la Fibrosi Cistica, Fibrosi Polmonare Idiopatica, Emofilia, e ha in pipeline anche molecole che potrebbero diventare trattamenti per la distrofia di Duchenne, per l'Huntington e per la SMA. Intervista ad Alessandra Ghirardini, medical unit Head Rare Disease di Roche, che spiega l'impegno...
Malattie rare – Leucodistrofia metacromatica (MLD), Orchard Therapeutics riceve designazione di malattia pediatrica rara
Il 3 Maggio mattina, Orchard Therapeutics ha annunciato che al suo candidato per la terapia genica, OTL-200, è stata concessa la designazione di malattia rara pediatrica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD), una condizione neurometabolica progressiva. La notizia segna la quarta volta che la società...
Riduzione di volume e flogosi placche coronariche grazie a farmaci biologici usati per psoriasi
"Le terapie biologiche utilizzate per trattare la psoriasi mostrano potenzialità di ridurre sia il volume sia il burden dell'infiammazione nelle placche aterosclerotiche, fornendo ulteriori armi farmacologiche per combattere l'aumento del rischio di infarto miocardio (IM) associato alla psoriasi. Lo rivelano i dati di uno studio...
Malattie rare – Linfoma diffuso a grandi cellule B, via libera Fda a nuova indicazione per ‘tisagenlecleucel’
"La Food and Drug Administration (Fda) ha detto sì a un ampliamento delle indicazioni di tisagenlecleucel, le CAR T-cells anti-CD19 sviluppate da Novartis, in modo da includere il trattamento di pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivato o refrattario L'approvazione si applica all'impiego di tisagenlecleucel...
Malattie rare – Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD), la FDA conferisce la designazione Fast Track alla terapia con ‘ACE-083’
Il Primo maggio mattina, Acceleron Pharma ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato la designazione Fast Track ad ACE-083 per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD). "Questa è un'importante pietra miliare nello sviluppo di ACE-083, il nostro programma...
Malattie rare – Malattia di Gaucher, Lyso-Gb1 identificata come biomarcatore più efficace per monitoraggio malattia
In un recente comunicato stampa, Centogene ha annunciato la pubblicazione del suo articolo scientifico sull'American Journal of Hematology, in cui la glucosilsfingosina (Lyso-Gb1) è stata identificata come il biomarcatore di risposta più efficace per monitorare il progresso e il miglioramento dei parametri della malattia di...
Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, La Fda approva Kymriah
"Secondo via libera per la terapia Car-T di Novartis approvata lo scorso agosto per i pazienti pediatrici e giovani (fino a 25 anni) con leucemia linfoblastica acuta. Intanto studi e nuovi prodotti nell’area immuno oncologica crescono a ritmo sostenuto generando dubbi negli investitori Secondo via libera...
Neuroblastoma – ‘Ponatinib’, farmaco valutato idoneo per la cura
"Genova, 4 maggio 2018 – Si chiama Ponatinib il farmaco individuato tra 450, impiegati al momento per altri tumori, e valutato idoneo per la cura del Neuroblastoma, il tumore dei bambini, che può colpire le cellule nervose dei gangli simpatici paraspinali, lungo tutta la colonna...
Data di scadenza farmaci – Aumentano esperti scettici
"Conservati correttamente durerebbero molto di più Aumenta il coro di esperti Usa che non crede alla data di scadenza stampata sulle confezioni di farmaci. Ma l'autorita' americana in materia, la Food and drug administration (Fda), mantiene il punto fermo: il consiglio e' non usare i prodotti...
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