Malattie rare – Sindrome di Angelman, FDA conferisce designazione di farmaco orfano a NSI-189
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha deciso di concedere una designazione di farmaco orfano a NSI-189 di Neuralstem, Inc. per il trattamento della Sindrome di Angelman, una rara malattia genetica congenita causata da un difetto dell'espressione della copia materna del gene UBE3A localizzato...
Malattia polmonare da micobatteri non tubercolari – Ok FDA per amikacina liposomiale inalatoria
"I pazienti con malattia polmonare NTM (micobatteri non tubercolari) refrattaria sostenuta dalla specie Mycobacterium avium complex (MAC), un'infezione cronica, debilitante e potenzialmente fatale, potrebbero avere presto una nuova opzione terapeutica. Il comitato consultivo sui farmaci antimicrobici della Fda ha votato a favore della sicurezza e dell'efficacia...
Diabete di tipo 1 – Importante passo avanti nella comprensione delle cause
"Mesi e mesi di duro lavoro in laboratorio condensati in uno studio pubblicato su Cell Metabolism. Poche pagine che potrebbero avere ricadute molto importanti in clinica. Nel cogliere il momento in cui l’autoimmunità si rivolge contro le beta cellule pancreatiche per distruggerle, ma soprattutto nel...
Vaiolo – FDA autorizza primo farmaco indicato per trattamento
Il 13 luglio 2018, la FDA ha autorizzato TPOXX (tecovirimat), il primo farmaco per il trattamento del vaiolo. “Per affrontare il rischio di bioterrorismo, il Congresso ha adottato misure per sostenere lo sviluppo e l’autorizzazione di contromisure per contrastare i patogeni che potrebbero essere utilizzati...
Farmaci – Aifa pubblica documento programmatico insieme a medici di famiglia, pediatri e farmacisti
"Bisogni dei pazienti non ancora soddisfatti, fattori che possono favorire l’uso appropriato e studio del sistema di norme, di vincoli e/o di strumenti predisposti dall’AIFA che possano supportare l'ottimizzazione dell’operato dei MMG, dei PLS e dei Farmacisti. Questi i capisaldi del documento" diffuso ieri Pubblicato il Documento Programmatico...
Malattie rare – FDA, autorizzazioni immissione in commercio di farmaci orfani nel mese di giugno 2018
La FDA ha approvato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata: RITUXAN (R) (rituximab), indicato per il trattamento degli adulti affetti da pemfigo volgare, da moderato a grave (07/06/2018; Genentech, Inc.) VENCLEXTA (venetoclax), indicato per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica...
Malattie rare – FDA, autorizzazioni immissione in commercio di farmaci orfani nel mese di maggio 2018
La FDA ha approvato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata: KYMRIAH (tisagenlecleucel-T), un’immunoterapia che utilizza le cellule T autologhe geneticamente modificate dirette contro CD-19, indicato per il trattamento dei pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma a cellule B di...
Malattie rare – FDA, autorizzazioni immissione in commercio di farmaci orfani nel mese di aprile 2018
La FDA ha autorizzato l’immissione in commercio dei seguenti farmaci con indicazione orfana approvata: RUBRACA (rucaparib) per la terapia di mantenimento dei tumori ricorrenti epiteliali dell’ovaio, delle tube di Falloppio o peritoneali primitivi, con risposta parziale o totale alla chemioterapia a base di platino (06/04/2018; Clovis...
Malattie rare – Angioedema ereditario, inibitore orale callicreina plasmatica riduce significativamente attacchi
L'angioedema ereditario (HAE) può essere trattato con un nuovo farmaco chiamato BCX7353, secondo un articolo pubblicato nel New England Journal of Medicine. L'HAE può colpire solo 1 o 2 individui in un gruppo di 100.000, hanno detto gli investigatori, e può persino essere fatale. I pazienti con...
Tumori ovaio, tube di Falloppio e peritoneo – Nuova autorizzazione europea all’immissione in commercio per un farmaco orfano
RUBRACA (rucaparib) è un farmaco oncologico per il trattamento negli adulti di tumori ad alto grado di malignità dell’ovaio, delle tube di Falloppio e del peritoneo. Possono assumere questo farmaco solo i pazienti con mutazioni genetiche conosciute come BRCA e il cui tumore risponda al trattamento...
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