Malattie rare – Emofilia A, a 3 anni con l’infusione i sanguinamenti sono quasi azzerati e i livelli di fattore VIII sono in calo
"BioMarin Pharmaceutical ha annunciato i dati aggiornati di uno studio di fase I/II con la sua terapia genica per l'emofilia A, che a tre anni dall'infusione mostrano una continuità nel controllo del sanguinamento ma una riduzione dei livelli del fattore VIII della coagulazione rispetto alla...
Malattie rare – Beta talassemia trasfusione-dipendente, una “zavorra” che la terapia genica potrebbe eliminare
"Un mese di vita all’anno. È il tempo trascorso in ospedale nel 2018, a causa di trasfusioni e altri controlli, dal 74% delle persone affette da β-Talassemia trasfusione-dipendente, coinvolti in un’indagine realizzata da diverse associazioni e bluebird bio. Speranze dalla terapia genica Da 21 a oltre...
Malattie rare – Colangite sclerosante primitiva concomitante con IBD, vedolizumab riduce la fosfatasi alcalina
"Uno studio internazionale, a cui ha partecipato anche l'Italia, da poco pubblicato su Clinical Gastroenterology and Hepatology ha evidenziato che vedolizumab ha ridotto i livelli sierici di fosfatasi alcalina del 20% in un sottogruppo di pazienti con malattia infiammatoria cronica intestinale concomitante a colangite sclerosante...
Asma nei pazienti anziani – Per le infezioni respiratorie, risultati incoraggianti in fase 2 per l’inibitore TORC1
"Sono stati presentati a Dallas, in occasione del congresso annuale dell'American Thoracic Society, i risultati di un trial di fase 2b dal quale è emersa la buona tollerabilità e l'efficacia di un inibitore sperimentale di TORC1 nel ridurre l'incidenza di infezioni a carico del tratto...
Asma – Positivi in fase 2 i dati sul nuovo trattamento inalatorio di combinazione ULTRA-LABA/LAMA/ICS
"Presentati al congresso ATS2019 i risultati positivi di due studi di fase 2, presentati nel corso dell'ultimo congresso dell'American Thoracic Society (ATS) e relativi ad una nuova terapia inalatoria di combinazione, a base di indacaterolo acetato (ultra-LABA), glicopirronio bromuro (LAMA) e mometasone furoato (ICS), dispensata...
Asma ad insorgenza tardiva – Dupilumab efficace nel ridurre tasso esacerbazioni malattia
"Il trattamento con dupilumab si associa ad riduzione significativa del tasso di esacerbazioni severe di malattia in pazienti con asma ad insorgenza tardiva, con o senza ostruzione fissa delle vie aeree respiratorie. Queste le conclusioni di una sottoanalisi dei dati del trial registrativo LIBERTY ASTHMA...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali
"Pubblicati i risultati su 18 pazienti a 5 anni dall’intervento Sono sicuri i trapianti di cellule staminali cerebrali umane per la terapia della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla): dopo questa prima risposta, molto attesa, è possibile passare alla fase 2 dei test per avere risposte sull’efficacia. I dati...
Road map CAR-T, inizia da Padova una riflessione per rendere le cure accessibili ai pazienti
"Inizia da Padova la Road Map CAR-T. Si tratta di una serie di convegni regionali che si prefiggono l'obiettivo di creare un ponte comunicativo tra mondo sanitario, esponenti politici e stakeholder responsabili, per mettere i diversi SSR dello Stivale in condizione di assumere le migliori...
Malattie rare – Al via il bando AIFA 2018: 6,5 milioni euro per la ricerca indipendente
È stato pubblicato oggi in Gazzetta Ufficiale (Serie Generale n. 123 del 28/05/2019) il bando AIFA 2018 per la ricerca indipendente sui farmaci. Il bando è stato approvato dal Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia lo scorso 19 aprile e prevede lo stanziamento di 6,5 milioni di euro...
Terapia inalatoria in età pediatrica – Il primo Position Paper che descrive come farla in modo corretto
"Un documento che, partendo dalle evidenze scientifiche, offra un aggiornamento a 360° sull'impiego dell'aerosolterapia per la gestione delle patologie respiratorie rivolto a medici specialisti (pediatri, otorinolaringoiatri, allergologi, ...
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