Malattie rare – Ipofosfatemia legata all’X, Burosumab risulta più efficace della terapia standard
"In pazienti con rachitismo pediatrico, burosumab, un anticorpo monoclonale iniettabile completamente umano diretto contro l'ormone fosfaturico FGF23, ha dimostrato un miglioramento superiore rispetto alla terapia convenzionale in uno studio clinico di fase 3 presentato all'Annual Meeting of The Endocrine Society (ENDO) Burosumab è stato approvato negli...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), FDA approva Ambrisentan Generics (Letairis)
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato i primi farmaci generici per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) ambrisentan (Letairis). I farmaci generici in compresse orali, approvati con dosaggi da 5 mg e 10 mg, sono anche accompagnati da 2 programmi approvati di valutazione del...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, annunciati i dati preliminari sulla terapia genica SGT-001
L’azienda farmaceutica Solid Biosciences "ha diffuso i dati preliminari dello studio IGNITE DMD ottenuti sui primi tre pazienti trattati con la dose più bassa descritta nel protocollo. I risultati, presentati anche durante la XVII Conferenza Internazionale di Parent Project, mostrano bassi livelli di espressione di...
Carcinoma metastatico della mammella ormono positivo – La combinazione fulvestrant e anastrozolo risulta efficace
"Le pazienti con carcinoma metastatico della mammella ormono positivo possono vivere circa 8 mesi più a lungo se vengono trattate con l'associazione di due farmaci anti-estrogeni, fulvestrant e anastrozolo, rispetto al trattamento con il solo anastrozolo, secondo lo studio di fase III del SWOG Cancer...
Malattie rare – Malattia di Pompe, nuove speranze di cura dalla terapia enzimatica sostitutiva
"Il prof. Maurizio Moggio: “È una patologia neuromuscolare rara causata dal deficit di un enzima. Grazie a cure innovative i malati in età neonatale hanno uno straordinario miglioramento del quadro clinico. E gli adulti tornano ad avere un’aspettativa di vita abbastanza simile al resto della...
Ictus lacunare – Nei pazienti colpiti, risulta efficace la trombolisi con alteplase
"Anche i pazienti colpiti da ictus con infarti lacunari (ictus lacunari) possono beneficiare della riperfusione farmacologica con alteplase, secondo i risultati di un'analisi post hoc dello studio WAKE-UP, pubblicati online su "JAMA Neurology" Un outcome favorevole a 90 giorni era numericamente più probabile quando questi pazienti...
Artrite reumatoide – Risultati positivi in fase 3 per filgotinib, farmaco che agisce selettivamente sul sottotipo JAK1.
"Gilead Sciences e Galapagos hanno reso noto che uno studio di Fase III (FINCH 1) che valutava filgotinib in soggetti adulti con artrite reumatoide di grado moderato-severo ha soddisfatto il suo endpoint primario di efficacia e alcuni endpoint secondari chiave in pazienti adulti con risposta...
Malattie rare – Beta talassemia, Chmp ha dato via libera preliminare alla prima terapia genica
"Il comitato di esperti dell'Ema (Chmp) ha dato il via libera preliminare all'approvazione condizionata del primo farmaco per la terapia genica della beta talassemia trasfusione dipendente. Sviluppato dalla biotech americana bluebirdbio, una volta ottenuto il via libera definitivo della Commissione europea il farmaco sarà messo...
Psoriasi da moderata a grave – Disponibile in Italia il dimetilfumarato
"Per i pazienti italiani con psoriasi a moderata a grave che richiedono una terapia con un farmaco sistemico adesso è disponibile una nuova terapia. Si tratta del dimetilfumarato, un farmaco con un buon equilibrio di efficacia e sicurezza, soprattutto nell'uso a lungo termine. Sviluppato da...
Studi clinici – Study connect, una piattaforma web da cui sarà possibile accedere a tutti i trials clinici
"E’ stata presentata l’edizione italiana di Study Connect curata da Bms. Sarà possibile accedere a tutti i trials clinici dell’azienda in ambito oncologico, cardiovascolare e autoimmune. Ma il sito consente di accedere anche alle informazioni sulle sperimentazioni in corso di altre aziende farmaceutiche sempre nelle...
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