Malattie rare – Modellazione del rapporto costo-efficacia e valutazione del valore dei farmaci orfani
Un articolo pubblicato in Value in Health Journal esamina la modellazione del rapporto costo-efficacia per i farmaci orfani nel Regno Unito e negli Stati Uniti. Sulla base di una revisione delle valutazioni con tecnologie altamente specializzate del National Institute for Health and Care Excellence britannico e della valutazione...
Tumore polmonare avanzato o ricorrente – Ampliato l’accordo esistente per l’anticorpo monoclonale anti-PD-1 sintilimab
"Eli Lilly e Innovent Biologics hanno ampliato l'accordo esistente per l'anticorpo monoclonale anti-PD-1 sintilimab (il brand è Tyvyt) per includere i mercati al di fuori della Cina "La nostra alleanza con Innovent ha portato con successo Tyvyt sul mercato cinese", ha dichiarato Anne White, presidente di...
Sovradosaggio di farmaci – Ne soffrono di più le donne
"Le sperimentazioni sono tarate sugli uomini Le donne più degli uomini possono soffrire degli effetti collaterali derivati da un sovradosaggio di farmaci le dosi sono basate su studi clinici condotti sugli uomini e, dunque, non tarati per l'altro sesso. A dirlo è una ricerca condotta dalle...
Tumori solidi ed ematologici – Siglato accordo per nuova citochina IL-12
"Bristol Myers Squibb ha sborsato 475 milioni di dollari per la licenza esclusiva del programma di immunoterapia sperimentale avente come target l'interleuchina 12 (IL-12) sviluppato dalla biotech Dragonfly Therapeutics. L'accordo comprende i diritti su DF6002, una citochina a lunga emivita come potenziale trattamento per i...
Sclerosi multipla – Sanofi per $3,68 mld fa sua Principia Biopharma per nuovo farmaco
"Con un esborso di 3,68 miliardi di dollari, Sanofi ha acquisito Principia Biopharma, una biotech americana focalizzata nel trattamento di malattie immuno mediate. Al centro dell'accordo vi è la piena proprietà del farmaco sperimentale SAR442168, meglio conosciuto con la sigla BTK 168, un inibitore della...
Malattie rare e non nei bambini – Studio rivela che quelli che hanno disabilità cognitive fatica a controllare ansia, dolore e paura
"Uno studio condotto dall’IRCCS “Burlo Garofolo” di Trieste dimostra come anche un prelievo di sangue rappresenti per i bambini con deficit intellettivi una procedura molto più fastidiosa e problematica rispetto ai bambini sani Trieste, 17 agosto 2020 – Anche un semplice prelievo del sangue può rappresentare...
Diuretici dell’ansa – Sono sottoprescritti ma sono in grado di ridurre il rischio di nuovo ricovero per insufficienza cardiaca (HF)
"Non sono stati eseguiti molti studi clinici sui diuretici dell'ansa allo scopo di mantenere i pazienti stabili dopo la dimissione da un ricovero per insufficienza cardiaca (HF). Di conseguenza, raccomandazioni di linee guida certe sulla materia sono scarse. Ma una nuova analisi di registro, pubblicata...
Neuromielite ottica – Fda ha approvato satralizumab, primo e unico trattamento sottocutaneo
"La Food and Drug Administration ha approvato satralizumab, primo e unico trattamento sottocutaneo per adulti che convivono con il disordine dello spettro della neuromielite ottica positivi all'anticorpo anti-aquaporina-4 (NMOSD). Sviluppato da Roche, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Enspryng. Il preparato viene...
Malattie rare – Necessità e uso pratico del contenuto genetico
Partendo dalla constatazione della necessità di migliorare le conoscenze e la comprensione del contenuto genetico relativo alle MR, è stato condotto uno studio, attraverso un sondaggio online di alto livello, per definire le necessità della comunità delle MR e per informarla sui corsi online di...
Malattie rare – Previsione degli effetti funzionali delle varianti missenso nei canali del sodio e del calcio voltaggio-dipendenti
Science Translational Medicine 12 Aug 2020: Vol. 12, Issue 556, eaay6848 Henrike O. Heyne1,2,3,4,*, David Baez-Nieto3,†, Sumaiya Iqbal1,2,3,5,†, Duncan S. Palmer1,2,3,†, Andreas Brunklaus6,7, Patrick May8, Epi25 Collaborative, Katrine M. Johannesen9,10, Stephan Lauxmann11, Johannes R. Lemke12, Rikke S. Møller9,10, Eduardo Pérez-Palma13,14, Ute I. Scholl15,16, Steffen Syrbe17, Holger Lerche11, Dennis Lal1,2,3,13,14,18, Arthur J. Campbell3,5, Hao-Ran Wang3, Jen Pan3 and Mark J. Daly1,2,3,4,* Previsione dei fenotipi delle varianti del canale...
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