Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (SMA), si va verso estensione dello screening neonatale
""Ad oggi, il gruppo di lavoro SNE sta ultimando la predisposizione del documento di appraisal, recante la raccomandazione nazionale prodotta dal Gruppo per l'adozione dello screening neonatale della SMA, nonché gli elementi di giudizio e le motivazioni alla base del processo". Così il sottosegretario alla...
Crohn – In studio di fase 2 mirikizumab migliora stanchezza e affaticamento
"In un'analisi pre-specificata dello studio di fase 2 SERENITY, il mirikizumab ha migliorato l'affaticamento nei pazienti con malattia di Crohn (MC) attiva da moderata a grave a 12 settimane, misurata dalla variazione media del punteggio FACIT- relativo alla fatica, rispetto al placebo, con miglioramenti che...
Colite ulcerosa – In Fase III filgotinib risulta efficace nella remissione prolungata e in una buona guarigione mucosale
"I risultati relativi agli endpoint primari e secondari dello studio di fase III di induzione e mantenimento SELECTION sono stati pubblicati su The Lancet. Lo studio, è stato disegnato per valutare l'efficacia e la sicurezza di filgotinib - un inibitore preferenziale dell'attività di JAK1, in...
Psoriasi a placche – Presentata alla Fda richiesta di approvazione per tapinarof in crema negli adulti
"La compagnia biotech Dermavant Sciences, dedicata allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie innovative in campo immuno-dermatologico, ha presentato alla Fda una New Drug Application (NDA) per la crema a base dell'antinfiammatorio non steroideo tapinarof, per il trattamento della psoriasi a placche lieve, moderata e...
Lupus eritematoso sistemico – In Fase III anifrolumab risulta efficace sull’attività di malattia a livello cutaneo e articolare
"Una nuova analisi post-hoc dei risultati aggregati degli Studi di Fase III TULIP ha mostrato che anifrolumab è stato stabilmente associato a un miglioramento sia del rash cutaneo che dell'artrite in pazienti affetti da lupus eritematoso sistemico (LES)1 da moderato a grave. Il miglioramento rispetto...
Tumori rari nei bambini – Neuroblastoma, IRCCS Gaslini (GE), individuati farmaci che rendono le cellule tumorali più sensibili alle terapie
"Pubblicati su Cancers i risultati di una ricerca interamente disegnata e sviluppata al IRCCS Giannina Gaslini, che apre nuove prospettive terapeutiche per i bambini affetti da neuroblastoma, uno dei più frequenti e aggressivi tumori pediatrici Genova, 10 giugno 2021 – Un team multidisciplinare composto da Davide...
Patologie infiammatorie rare genetiche – Anticipazione delle nuove raccomandazioni congiunte EULAR/ACR
"Interferonopatie di tipo 1, malattie autoinfiammatorie sistemiche mediate da IL-1, casi sospetti di sindrome da attivazione macrofagica (MAS) e di linfoistiocitosi emofagocitica (HLH). Questi i tre gruppi di patologie infiammatorie rare genetiche alle quali sono state dedicate le nuove raccomandazioni congiunte EULAR/ACR per la loro...
Depressione – L’intelligenza artificiale la sentirà nella voce
"Un'app aiuterà i terapisti in diagnosi e monitoraggio pazienti (ANSA) - ROMA - Un software basato sull'intelligenza artificiale ''sente'' la depressione nella voce delle persone consentendo di fare diagnosi e avvertire per tempo quando i disturbi depressivi hanno raggiunto livelli eccessivi pericolosi. È l'innovazione presentata al 180imo...
Tumore al polmone non a piccole cellule EGFR-mutato, in fase 1 conferme per amivantamab
"Presentati al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) nuovi dati dello studio di fase 1 CHRYSALIS che mostrano come il trattamento con amivantamab in combinazione con lazertinib induca una durata mediana della risposta (DOR) di 9,6 mesi in pazienti con carcinoma polmonare non...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica (LLC), in Fase 3 confermato beneficio a lungo termine di acalabrutinib
"I risultati finali dello studio testa a testa di fase III ELEVATE-RR hanno dimostrato una sopravvivenza libera da progressione (PFS) non inferiore e un minor numero di eventi di fibrillazione atriale per acalabrutinib rispetto a ibrutinib nei pazienti precedentemente trattati con leucemia linfatica cronica (LLC),...
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