Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, designazione di farmaco orfano per pamrevlumab
"L’azienda statunitense" FibroGen "ha annunciato di aver ricevuto dall’FDA la Designazione di Farmaco Orfano per pamrevlumab, farmaco attualmente in studio clinico di fase 2 per la DMD. Tutti i 21 pazienti non-deambulanti che stanno partecipando al trial hanno terminato le prime 52 settimane di trattamento....
Artrite reumatoide (AR) – Risultati incoraggianti per namilumab in fase 2
"Inibire l'attività macrofagica utilizzando, come bersaglio terapeutico, il Fattore stimolante le colonie granulocitarie-macrofagiche (GM-CSF) potrebbe rivelarrsi una strategia terapeutica interessante nel trattamento dell'artrite reumatoide (AR). Lo confermano i risultati di uno studio di fase 2, pubblicato su Arthritis Research & Therapy, che ha valutato l'efficacia...
Malattie rare – Porpora trombocitopenica trombotica, utilità di un’attività di ADAMTS13 di rapida rotazione per la diagnosi e l’esclusione
Br J Haematol. 2019 Mar;184(6):1026-1032 Will Thomas, Jacqueline A. Cutler, Gary W. Moore, Vickie McDonald, Beverley J. Hunt La Porpora trombotica trombocitopenica (PTT) è una malattia rara, con un'incidenza annuale di 1-2/1 000 000. Se non trattata, la mortalità è del 90% ma con una plasmaferesi precoce (PEX),...
Tumori non operabili, Roma – A giugno apre ambulatorio per l’adroterapia
"A dare il via libera alla creazione dell’ambulatorio sull’adroterapia, terapia oncologica avanzata per il trattamento dei tumori non operabili e resistenti alla radioterapia, un accordo siglato tra la Fondazione e il Cnao, Centro nazionale di adroterapia oncologica di Pavia, uno dei soli sei Centri al...
Malattie infiammatorie croniche intestinali, Cagliari – Specialisti e pazienti uniti per sensibilizzare
"Convivere con la Malattia di Crohn e con la Colite Ulcerosa è possibile, anche senza rinunciare ai propri sogni. E' questo il messaggio che viene fuori da un importante appuntamento "Sport, dieta e psiche, trinomio vincente nella sfida alle MICI", tenutosi ieri a Cagliari e...
Tumori – Mini robot-guida che faranno strada ai farmaci nel corpo
"Li aiutano a uscire dal flusso sanguigno per arrivare ai tumori Sono pronti i primi minuscoli "robot-guida", grandi più o meno quanto una cellula, che fanno strada nel corpo a nanoparticelle cariche di farmaci. Il loro compito, infatti, è quello di aiutarle a uscire dal flusso...
Ictus lacunare e demenza vascolare – Cilostazolo e isosorbide mononitrato al vaglio per la prevenzione delle recidive
"I trattamenti che prevengono il ripetersi di tipi di ictus e demenza causati da danni ai piccoli vasi sanguigni nel cervello hanno fatto un passo in avanti, in base a un piccolo studio pubblicato su "EClinicalMedicine". I farmaci - in questione - ossia il cilostazolo...
Malattie rare e non – Emofilia A, Emoglobinuria parossistica notturna, Parkinson e demenza: Ok dell’EMA a Ok a 13 nuovi farmaci
"Tra questi un medicinale per il trattamento dell'infezione da HIV, due medicinali orfani per trattamento emofilia A e per pazienti con emoglobinuria parossistica notturna. Via libera anche a due farmaci generici per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare e per diagnosi del morbo di Parkinson e...
Tumori rari – Sarcoma dei tessuti molli: Nota Ema, il farmaco antitumorale Lartruvo non prolunga vita pazienti
"Dopo l’alert di gennaio in cui si invitava a non effettuare nuovi trattamenti, ora dall’Agenzia del farmaco europea è arrivata la decisione finale dopo che è stata completata la valutazione dei risultati dello studio ANNOUNCE che ha verificato che il farmaco “non prolunga la vita...
Insufficienza cardiaca (HF) – Rivaroxaban può proteggere da eventi tromboembolici
"Rivaroxaban, anticoagulante orale inibitore diretto del fattore Xa, è risultato associato a un ridotto rischio di eventi tromboembolici tra i pazienti con insufficienza cardiaca (HF) e malattia coronarica, secondo un'analisi post-hoc del trial COMMANDER HF, pubblicata online su "JAMA Cardiology" In particolare, il tasso di infarto...
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