Malattie rare – Retinite pigmentosa legata all’X associata al gene RPGR, risultati promettenti da terapia genica
"Nei pazienti con retinite pigmentosa legata all'X associata al gene RPGR, la terapia genica sperimentale botaretigene sparoparvovec ha mostrato incoraggianti miglioramenti nella sensibilità retinica, nella funzione visiva e nella visione funzionale, secondo i primi risultati di uno studio proof-of-concept di fase I comunicati da Janssen...
Disautonomia – Ottobre è il mese della consapevolezza, #MakeNoiseForTurquoise – #DysautonomiaAwareness
Il termine ‘Disautonomia’ è un termine generico usato per descrivere diverse condizioni mediche che causano un malfunzionamento del sistema nervoso autonomo. Sistema questo che controlla le funzioni “automatiche” del corpo a cui non pensiamo coscientemente, come la frequenza cardiaca, la pressione sanguigna, la digestione, la...
Alopecia areata – Miglioramento continuo della gravità della malattia e della ricrescita dei capelli con ritlecitinib
"Nei pazienti affetti da alopecia areata, il trattamento con ritlecitinib, un inibitore orale selettivo delle chinasi JAK3/TEC, ha consentito un miglioramento continuo della gravità della malattia e della ricrescita dei capelli, unito a un accettabile profilo di sicurezza. I risultati di due analisi dello studio...
Malattie rare – Fibrosi cistica, approvata rimborsabilità di Kaftrio per i pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 11 anni
"L'AIFA, l'Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato la rimborsabilità in Italia di KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno almeno una copia della mutazione...
Alzheimer – Ritorna l’ipotesi che possa essere una malattia autoimmune
"Un team di scienziati dell’University Health Network di Toronto ipotizza un modello meccanicistico di malattia autoimmune. La proteina beta-amiloide aggredirebbe, non riconoscendole, le cellule del cervello quando è chiamata a difendende l’organismo da virus e infezioni Un nuovo modello meccanicistico propone la malattia di Alzheimer come...
Giornata mondiale del cuore – “Usa il cuore per ogni cuore”, #WorldHeartDay2022
"“Usa il cuore per ogni cuore” è il titolo della campagna di sensibilizzazione 2022 per il World Heart Day che si celebra oggi. In una brochure informativa, pubblicata sul sito del ministero della Salute, le informazioni sintetiche, chiare e basate sull’evidenza scientific sulle malattie cardiovascolari per...
Disturbi dello spettro della Neuromielite ottica – Disponibile satralizumab, primo trattamento sottocutaneo specifico
"I disturbi dello spettro della neuromielite ottica costituiscono una patologia rara, diffusa maggiormente tra le donne caucasiche di età compresa tra 30 e 40 anni. In Italia si stimano circa 1200 pazienti totali Per questi pazienti è da oggi disponibile satralizumab, un anticorpo monoclonale che...
Epatite B cronica – Dosato il primo paziente con l’anticorpo PD-L1 ASC22 (envafolimab)
"È stato annunciato ieri il dosaggio del primo paziente nella coorte di espansione di fase IIb dell'anticorpo PD-L1 ASC22 (envafolimab) somministrato per via sottocutanea per la cura funzionale dell'epatite cronica B (CHB) La coorte di espansione di fase IIb arruolerà 50 pazienti con CHB con antigene...
Prurigo nodularis – Dupilumab è stato approvato dalla Fda per i pazienti adulti
"La Food and Drug Administration ha approvato dupilumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da prurigo nodularis, come primo e unico farmaco specificamente indicato per il trattamento della malattia cutanea, sulla base dei risultati dei trial clinici di fase III PRIME e PRIME2 La prurigo...
Lupus – Trattamento con anifrolumab permette riduzione posologia glucocorticoidi
"Il trattamento con anifrolumab si associa ad una riduzione dell'attività di malattia lupica e rende possibile una riduzione sostenuta della posologia dei glucocorticoidi, notoriamente associata, quest'ultima, a benefici clinici in questi pazienti. Queste le conclusioni di un'analisi post-hoc degli studi registrativi TULIP-1 e 2 sull'impiego...
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