Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo1, nuovi dati importanti per risdiplam
"A tre anni dall’inizio del trattamento con risdiplam il 91% dei bambini con atrofia muscolare spinale (SMA) sintomatica di Tipo 1 era ancora in vita. Dallo studio è inoltre emersa una riduzione complessiva costante degli eventi avversi gravi (SAE) e dei ricoveri in ospedale con...
Malattie rare – Leucemia Mieloide Acuta, assistenza domiciliare e supporto psicologico le principali esigenze
"Una diagnosi che arriva presto, entro due settimane dal primo accesso del paziente al centro di cura ed è accompagnata da emozioni quali paura, sconforto, rabbia, preoccupazione. Un'assistenza sempre più integrata e multidisciplinare, che, insieme alle figure dell'ematologo e dell'infermiere, comprende ormai spesso anche lo...
Artrite psoriasica in pazienti naive ai farmaci biologici – Conferme di efficacia e sicurezza per secukinumab
"Un trial clinico randomizzato di recente pubblicazione su The Journal of Rheumatology ha documentato la capacità di secukinumab, un anticorpo monoclonale che inibisce selettivamente IL-17 A, di indurre miglioramenti rapidi e significativi della sintomatologia legata all'artrite psoriasica (PsA) in pazienti naive ai farmaci biologici al...
Psoriasi a placche – Identificati alcuni fattori predittori persistenza terapia con secukinumab
"Nei pazienti con psoriasi a placche sono stati identificati i fattori predittivi per la persistenza della terapia biologica con secukinumab, tra i quali un tempo di oltre 5 anni tra la diagnosi e l'inizio del trattamento, lo stato di naïve alla terapia biologica e l'uso...
Carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) resecabile – In Fase 3 nivolumab più chemio migliora sopravvivenza
"Bristol Myers Squibb annuncia i risultati dello studio di Fase 3 CheckMate -816, che hanno mostrato che il trattamento neoadiuvante con tre cicli di nivolumab in associazione a chemioterapia ha migliorato significativamente la sopravvivenza libera da insorgenza di eventi (EFS), un endpoint primario, rispetto alla...
Tumori rari – Mieloma multiplo, identificati quattro marcatori predittivi di risposta al trattamento con le cellule CAR-T idecabtagene vicleucel
"Analizzando i dati dello studio registrativo KarMMa, i ricercatori hanno identificato quattro marcatori predittivi di risposta al trattamento con le cellule CAR-T idecabtagene vicleucel (ide-cel) nei pazienti con mieloma multiplo: la presenza di catene pesanti di tipo IgG (gamma), livelli elevati della forma solubile dell'antigene...
Malattie rare – Ipercolesterolemia familiare, uso di statine non associato a maggiore rischio di demenza
"Tra i pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH), l'uso di statine non sembra essere associato a un aumentato rischio di demenza, secondo nuovi dati norvegesi, contenuti in uno studio pubblicato su "JAMA Network Open" Le persone con FH sono spesso avviate a un trattamento con statine in...
Malattie rare – Sindromi di Ehlers-Danlos (EDS), maggio è il mese di sensibilizzazione
Ogni maggio, persone in tutto il mondo mostrano il loro sostegno alle persone che convivono e sono affette dalle sindromi di Ehlers-Danlos (EDS) e dai disturbi dello spettro di ipermobilità (HSD) https://www.ehlers-danlos.com/may-awareness/ Le persone affette dalle Sindromi di Ehlers Danlos presentano importanti problemi legati al malfunzionamento...
Undiagnosed Day 2022 (Giornata Malattie Non Diagnosticate 2022) – Seminario online di sensibilizzazione
Una celebrazione per tutti coloro che vivono con una malattia non diagnosticata e ai loro cari e in memoria dei perduti Il tema della Giornata è la collaborazione. Il seminario online di domani 29 Aprile 2022 è organizzato dall'UDNI - Undiagnosed Diseases Network International e dalla Wilhelm...
Emicrania – Per la prevenzione e il trattamento degli attacchi acuti la Commissione Europea ha approvato rimegepant
"La Commissione europea ha approvato rimegepant, il primo antagonista del recettore del peptide del gene della calcitonina (CGRP) disponibile in una compressa ad azione rapida che si dissolve in bocca. E' indicato negli adulti per il trattamento acuto dell'emicrania, con o senza aura, e per...
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