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Farmaci

Malattie rare – Farmacologia clinica e ricerca

Un recente articolo di revisione pubblicato in Journal of Pharmacokinetics Pharmacodynamics si sofferma sul ruolo che la farmacologia clinica può svolgere nel campo della ricerca sulle malattie rare, mettendo in luce i principali contributi offerti allo sviluppo dei farmaci orfani, ad esempio la determinazione della dose, l’ottimizzazione...

Malattie rare nei neonati – Atrofia muscolare spinale, risultati senza precedenti in quelli che hanno iniziato nusinersen in fase pre-sintomatica

"La rivista Neuromuscular Disorders ha pubblicato i dati dello studio NURTURE, una sperimentazione clinica che ha valutato, per la prima volta, un trattamento che agisce sulla causa dell'atrofia muscolare spinale (SMA) nei neonati trattati in fase pre-sintomatica. Rispetto al decorso naturale della malattia, i dati...