Malattie rare – Beta talassemia e anemia falciforme, risultati preliminari promettenti per CTX001
“Il farmaco sperimentale CTX001, costituito da cellule staminali ematopoietiche autologhe modificate tramite la tecnica di editing genomico CRISPR/cas9, ha dato prove di efficacia negli studi di fase 1/2 CLIMB-111 e CLIMB-121, condotti rispettivamente in pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa
I risultati degli studi sono stati presentati al convegno annuale della European Hematology Association (EHA), che quest’anno si è tenuto in modalità virtuale a causa dell’emergenza Covid-19.
I dati si riferiscono ai primi due pazienti con TDT trattati nello studio CLIMB-111 e al primo paziente con anemia falciforme trattato nello studio CLIMB-121.
«Nei miei 25 anni di esperienza nel trattamento di bambini e giovani adulti con anemia falciforme e beta talassemia, ho visto come queste malattie possano influire negativamente sulla vita dei pazienti in modo significativo» ha detto Haydar F rangoul, del Sarah Cannon Research Institute e autore senior dello studio. «I risultati preliminari di questi studi sono incoraggianti e dimostrano la possibilità di una cura funzionale per i pazienti che soffrono di queste malattie».
Lo studio CLIMB-111
CLIMB-Thal-111 è uno studio di fase 1/2, in aperto, tuttora in corso, progettato per valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola somministrazione di CTX001 in pazienti affetti da TDT di età compresa tra 18 e 35 anni.
Gli sperimentatori puntano ad arruolare fino a 45 pazienti e seguiranno i pazienti per circa 2 anni dopo l’infusione. A ciascun paziente verrà chiesto di partecipare a uno studio di follow-up a lungo termine.
Finora sono stati trattati con CTX001 cinque pazienti e in tutti i casi l’attecchimento delle cellule è avvenuto con successo.
Inoltre, lo studio è stato ampliato in modo da consentire l’arruolamento di pazienti con genotipo β0/β0 ed è in fase di ulteriore ampliamento per consentire l’arruolamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 12 anni.
All’EHA nuovi dati su due pazienti con TDT
I dati presentati al congresso EHA forniscono la prova di concetto della fattibilità clinica della terapia con CTX001 in pazienti con TDT e includono dati con un follow-up più lungo sul primo paziente trattato con questa terapia (i primi dati erano stati annunciati nel novembre 2019) e nuovi dati relativi al secondo paziente trattato…”
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Fonte: “Beta talassemia e anemia falciforme, dati preliminari promettenti per CTX001, terapia basata sull’editing genomico. #EHA2020”, PHARMASTAR
