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Malattie neurodegenerative rare – Campi magnetici per le atrofie muscolari. Questa nuova metodologia rallenta il declino dei muscoli e ne migliora la funzionalità

"Quattro dipartimenti della Sapienza (Roma) hanno sperimentato per la prima volta l’applicazione del campo magnetico sui muscoli di pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), evidenziando gli effetti positivi della stimolazione. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Scientific Reports La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è...

Carcinoma uroteliale – Enfortumab vedotin, il nuovo coniugato farmaco-anticorpo (ADC) risulta attivo dopo fallimento di chemio e immunoterapia

"Il nuovo coniugato farmaco-anticorpo (ADC) enfortumab vedotin è risultato molto attivo in pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico pretrattato con chemioterapia a base di derivati del platino e immunoterapia. I risultati positivi di questo studio a singolo braccio di fase II denominato EV-201...

Malattie rare – Leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), l’infusione di cellule T virus BK-specifiche può sconfiggerla

"L'infusione di cellule T allogeniche virus BK-specifiche può essere un trattamento efficace per i pazienti con leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), secondo quanto riporta un articolo pubblicato sul "New England Journal of Medicine" (NEJM) L'infusione ha eliminato il virus JC (responsabile della PML) dal liquor cefalorachidiano (CSF)...

Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, i dati a supporto di Edasalonexent come potenziale trattamento

L’azienda farmaceutica Catabasis Pharmaceuticals "ha diffuso gli ultimi risultati riguardanti lo studio di fase 2 MoveDMD con edasalonexent, questi mostrano che il trattamento non influisce negativamente sulla crescita dei ragazzi e che determina un sostanziale rallentamento della progressione della patologia. L’azienda ha inoltre condiviso lo...