Malattie rare – Fibrosi cistica, campagna #Oggilosai della Lega Italiana Fibrosi Cistica per chiedere “cure a domicilio e tutele per le persone affette”
"Così Lega Italiana Fibrosi Cistica invita la collettività ad essere parte attiva nel sostegno ai suoi progetti per assicurare alle persone con fibrosi cistica la continuità terapeutica e assistenziale di cui hanno bisogno in questo momento e richiama l’attenzione di partner, donatori e Istituzioni sulla...
Malattie rare – Strategia di EURORDIS per i dati delle ERNs
In un documento di circa 30 pagine, EURORDIS condivide i suoi propositi per la creazione, in collaborazione con altri attori interessati e attraverso un comitato direttivo multilaterale, di una strategia dedicata ai dati delle ERN, incentrata prevalentemente su una visione a lungo termine e sull’allineamento delle politiche...
Malattie rare – Guida di IRDiRC per lo Sviluppo dei Farmaci Orfani per ottimizzare la scoperta di farmaci
Un articolo pubblicato nella rivista Nature Reviews Drug Discovery esamina l’obiettivo del Consorzio Internazionale per la Ricerca sulle Malatie Rare (IRDiRC) di sviluppare 1.000 nuovi farmaci per le malattie rare entro il 2027, nel contesto della Guida di IRDiRC per lo Sviluppo dei Farmaci Orfani (ODDG). Per incoraggiare lo sviluppo...
Coronavirus – Per la prima volta al mondo individuato a Modena il meccanismo immunologico alla base della vasculite da Covid-19
"Uno studio targato Emilia-Romagna alla ribalta della ricerca internazionale. individuato per la prima volta al mondo il meccanismo immunologico della vasculite, l’infiammazione dei vasi sanguigni, provocata dal SARS-CoV-2. L'assessore Donini: "Un ulteriore riconoscimento per la nostra sanità e per le menti brillanti di medici e...
Malattie rare – Talassemia, nuovi dati da studio di fase 3 sulla terapia genica betibeglogene autotemcel supportano una prolungata indipendenza dalle trasfusioni
"In occasione dell'edizione virtuale del 25° Congresso annuale della European Hematology Association sono stati annunciati nuovi dati derivanti dagli studi di Fase 3 attualmente in corso con betibeglogene autotemcel (beti-cel; precedentemente noto come terapia genica LentiGlobin per la β-talassemia) dimostrano che i pazienti pediatrici, adolescenti...
Malattie rare pediatriche, Roma – Leucemia linfoblastica acuta, trapianto riuscito per bimbo di sei anni positivo al covid19
"L'intervento al Bambino Gesù di Roma. Il bambino, affetto da leucemia linfoblastica acuta, si è ammalato di Covid, con la famiglia. Il trattamento con plasma iperimmune lo ha fatto negativizzare, poi il trapianto di staminali dal padre all'ospedale romano che ha messo a punto la...
Steatoepatite non alcolica (NASH) – Per la prima volta quest’anno l’International NASH Day (IND), Giornata internazionale per sensibilizzare e agire subito sulla malattia
"Per la prima volta quest'anno l'International NASH Day (IND), l'evento di sensibilizzazione sulla steatoepatite non alcolica (NASH) organizzata dal Global Liver Institute (GLI), è sostenuto dalle due principali società scientifiche che si occupano di epatologia negli Stati Uniti e in Europa, l'Associazione per lo studio...
Malattie rare e orfane di diagnosi – Intervista a Deborah Capanna. I malati invisibili di questa emergenza sanitaria hanno dovuto sin da subito fare i conti con le conseguenze terribili di questo Covid-19
Di Giorgia Battaglia "Da un giorno all’altro tutte le attività ambulatoriali, ritenute “non urgenti”, sono state sospese. Semplici esami di controllo o appuntamenti prenotati da mesi: tutto si è fermato. Non importava la tipologia della visita in questione. Tutto andava rimandato ad un tempo migliore. Mesi in cui chi non...
Tumori gastrointestinali – Appello dei pazienti su assistenza equa e di qualità in tutte le fasi della malattia
"Favo con le principali Associazioni dei pazienti attive nel campo delle neoplasie di stomaco, colon-retto e pancreas e con il coinvolgimento di Aiom ha creato un Gruppo di Lavoro per richiamare l’attenzione sui molti bisogni clinici ancora non soddisfatti dei malati e sulla necessità di...
Spondiloartrite assiale – In studio di fase III, secukinumab risulta efficace nel migliorare segni e sintomi in modo precoce e duraturo
"Al congresso dell'EULAR sono stati presentati i risultati completi a 52 settimane dello studio clinico di fase III PREVENT che consolidano i benefici di secukinumab nell'intero spettro della spondiloartrite assiale (axSpA, axial spondyloarthritis) Lo studio ha rilevato che i pazienti trattati con secukinumab 150 mg hanno...
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