Tumori rari – Mieloma multiplo pluritrattato, romettenti i nuovi dati su talquetamab e teclistamab
"Al congresso annuale dell'American Society of Haematology (ASH) 2021 sono stati presentati i risultati aggiornati su talquetamab (GPRC5DxCD3) e teclistamab (BCMAxCD3), anticorpi bispecifici standard di reindirizzamento dei linfociti T per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo pluritrattato Talquetamab, anticorpo bispecifico capostipite della classe diretto contro...
Malattie rare – Miastenia gravis, L’Fda ha approvato efgartigimod alfa
"L'Fda ha approvato efgartigimod alfa-fcab per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG) negli adulti che risultano positivi all'anticorpo del recettore dell'acetilcolina (AChR). Sviluppato dalla biotech olandese argenx, sarà messo in commercio con il marchio Vyvgart Efgartigimod alfa-fcab, il primo di una nuova classe di farmaci,...
Psoriasi a placche – Fda ha approvato ampliamento indicazioni di apremilast per tutti i pazienti adulti
"L'Fda ha approvato apremilast per il trattamento di pazienti adulti con psoriasi a placche candidati alla fototerapia o alla terapia sistemica. Con questa indicazione estesa, il farmaco è ora il primo e unico trattamento orale approvato nei pazienti adulti con psoriasi a placche di tutte...
Artrite reumatoide – Upadacitinib risulta efficace e sicuro
"Presentati, nel corso del congresso ACR, nuovi dati a lungo termine (3 anni) sul trattamento dell'artrite reumatoide (AR) con upadacitinib, un JAK inibitore avente azione specifica sulla JAK1. Le analisi a lungo termine degli studi SELECT-EARLY (1) e SELECT-COMPARE (2) infatti, hanno documentato, anche a...
Spondiloartrite assiale – Nuova rete neurale artificiale di recente sviluppo migliora precisione diagnosi malattia
"Una nuova rete neurale artificiale di recente sviluppo è stata in grado di individuare in maniera accurata la presenza di sacroileite radiografica nei pazienti con sospetto di spondiloartrite assiale (axSpA). Queste le conclusioni di uno studio sulle applicazioni dell'intelligenza artificiale in Reumatologia che apre alla...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), nuova forma di RNA coinvolta nella malattia
"Un gruppo di ricercatori della Sapienza e dell’Università degli Studi di Perugia, in collaborazione con l’Istituto italiano di tecnologia (IIT), ha pubblicato sulla rivista iScience uno studio che fa luce su una nuova forma di RNA e sul suo coinvolgimento in malattie neurodegenerative come la...
Malattie rare – Sindrome di Cornelia de Lange, descritto il ruolo chiave del gene c-MYC
"Un team di studiosi dell’Istituto di ricerca genetica e biomedica del Cnr ha descritto il ruolo chiave del gene c-MYC in un gruppo di pazienti affetti dalla sindrome di Cornelia de Lange e da patologie correlate, facendo passi avanti nella comprensione della malattia. Lo studio...
Carcinoma uroteliale – Nelle forme localmente avanzate o metastatiche, il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per enfortumab vedotin
"Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l'approvazione del coniugato anticorpo-farmaco (antibody-drug conjugate, ADC) enfortumab vedotin (Padcev) come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o...
Malattie rare – Emofilia A o B, con o senza inibitori, due studi di Fase 3 dimostrano che fitusiran risulta efficace nel ridurre i sanguinamenti
"I dati positivi di due studi di fase 3 che valutano l'efficacia e la sicurezza di fitusiran, una terapia sperimentale basata sulla tecnologia siRNA sviluppato per il trattamento profilattico di adulti e adolescenti con emofilia A o B, con o senza inibitori, sono stati presentati...
Malattie neurologiche, come la sclerosi multipla – Scoperto potenziale meccanismo alla base della disabilità
"Lo studio, frutto del lavoro di un gruppo di ricerca dell’Università di Perugia, pubblicato su Cell Reports, apre importanti prospettive terapeutiche per le malattie neurologiche Perugia" – "Il gruppo di ricercatori dei Laboratori di Neurologia sperimentale, coordinato dal prof. Massimiliano Di Filippo, della Struttura Complessa di...
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