Malattie rare – Importanza della comunicazione genitori-medici e della fiducia reciproca
Uno studio pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases esamina il legame tra la comunicazione tra medici e genitori e la qualità di vita dei bambini affetti da malattie rare. Gli autori evidenziano come il fattore principale alla base di una buona comunicazione sia la fiducia reciproca tra...
Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di maggio 2019
Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 12 pareri positivi per la designazione orfana di farmaci finalizzati a: trattamento del diabete associato a sordità a trasmissione materna trattamento della sindrome di Angelman trattamento dell’emofilia A trattamento dell’atrofia muscolare spinale trattamento della beta talassemia intermedia e...
Scompenso cardiaco – Dapaglaflozin anche nei non diabetici riduce ospedalizzazioni e decessi
"Dopo essere stati anticipati nella loro essenza pochi giorni fa, al congresso europeo di cardiologia (ESC) sono stati presentati i risultati completi dello studio di fase III DAPA-HF che ha mostrato come dapagliflozin, in aggiunta allo standard di cura, abbia ridotto sia l'incidenza di morte...
Malattie rare – Benefici del riposizionamento di farmaci e nuovi approcci
Alla luce della necessità di ridurre i tempi per la scoperta di farmaci, un team di ricercatori evidenzia i vantaggi del riposizionamento dei farmaci e passa in rassegna diversi approcci, tra i quali: saggi di binding, approcci fenotipici, approcci incentrati sui farmaci, approcci basati sui...
Malattie rare – Riposizionamento e database dei farmaci
Un recente studio pubblicato in Genomics esamina il riposizionamento dei farmaci e come i database dei medicinali possano favorirlo. In effetti gli autori ritengono che i database possano essere di grande aiuto in qualità di strumenti che facilitano le applicazioni del riposizionamento. Tuttavia, evidenziano come il loro potenziale...
Malattie rare – Preferenze sul finanziamento pubblico dei farmaci orfani
Uno studio pilota condotto in Italia indaga le preferenze dei pazienti riguardo al finanziamento pubblico dei farmaci per il trattamento delle malattie rare. Miglioramenti nella salute, nel costo dei trattamenti e nel rapporto qualità-prezzo sono stati indicati come i valori sociali più importanti nell’ambito del processo...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare (PAH), in fase 2 ralinepag risulta efficace sulla resistenza vascolare
"In pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) moderatamente sintomatica, il trattamento con ralinepag, in formulazione orale, riduce la resistenza vascolare polmonare (PVR) rispetto al placebo. Lo studio, pubblicato su European Respiratory Journal, andrà confermato in sperimentazioni successive di fase 3 Qualche informazione sull’ipertensione arteriosa polmonare e...
Malattie rare, USA – NORD inaugura nuovi finanziamenti e una nuova piattaforma educativa per le malattie rare
Alla fine di giugno, l’Organizzazione Nazionale statunitense per le Malattie Rare (NORD) ha annunciato l’offerta di dieci nuovi finanziamenti, dedicati a: studio della displasia alveolo-capillare con difetto di allineamento dei vasi polmonari; tumore dell’appendice e pseudomixoma del peritoneo, ipercolesterolemia familiare, sindrome dell’occhio di gatto, aciduria...
Malattie rare – Candidature per gli EURORDIS Black Pearl Awards 2020
Le candidature per gli EURORDIS Black Pearl Awards 2020 resteranno aperte fino al 13 settembre 2019. I premi saranno assegnati a difensori dei diritti dei pazienti, organizzazioni, decisori politici, scienziati, aziende e media per i notevoli progressi e l’eccezionale impegno per la causa delle malattie rare....
Fibrillazione atriale non valvolare – Edoxaban efficace e sicuro nei pazienti anziani
"Edoxaban è risultato efficace e sicuro per il trattamento della fibrillazione atriale non valvolare anche nei pazienti anziani e molto anziani, con o senza una storia pregressa di emorragia intracranica (ICH), con comorbilità e ad alto rischio cardiovascolare A dimostrarlo è la bassa incidenza di sanguinamenti...
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