Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo 1, il trattamento giornaliero con risdiplam migliora funzione motoria nei bambini per oltre 24 mesi
"Il trattamento giornaliero con risdiplam per 24 mesi ha portato a un miglioramento della funzione motoria e al raggiungimento di traguardi motori ('milestones') dello sviluppo nei neonati con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, secondo uno studio pubblicato su "Lancet Neurology" «La SMA di tipo...
Malattie infiammatorie croniche – Comitato di sicurezza dell’EMA (PRAC) ha raccomandato misure per la sicurezza d’uso degli anti JAK
"Il comitato di sicurezza dell'EMA (PRAC) ha raccomandato misure per minimizzare il rischio di gravi effetti collaterali associati agli inibitori della Janus chinasi (JAK) usati per trattare diversi disturbi infiammatori cronici. Questi effetti collaterali includono condizioni cardiovascolari, trombi, cancro e infezioni gravi Il comitato ha raccomandato...
Malattie rare – Epidermolisi bollosa, gel a base di estratto di corteccia di betulla permette la risoluzione più rapida delle lesioni cutanee
"Nei pazienti affetti da epidermolisi bollosa, un gel a base di estratto di corteccia betulla ha quasi raddoppiato la probabilità di guarigione delle ferite cutanee rispetto al gel di controllo, semplificando la gestione complessiva delle lesioni. I risultati della fase in doppio cieco del trial...
Psoriasi – Oggi è la Giornata Mondiale – #WorldPsoriasisDay
‘Psoriasi c’entro anche io’, al via la campagna per non rassegnarsi alla malattia. Lanciata in vista della Giornata Mondiale della Psoriasi che si celebra" oggi "29 ottobre ROMA – Non arrendersi alla psoriasi e all’artrite psoriasica, ma riprendersi i propri spazi di vita e affrontare a...
Malattie neurodegenerative, alcune forme di cecità e tumori – Terapia genica, nuovo metodo di trasporto all’interno delle cellule
"Un gruppo di ricercatori Johns Hopkins Medicine ha individuato un nuovo metodo di trasporto genico, denominato SLED, splicing-linked expression design, che potrebbe rivelarsi utile nelle terapie delle malattie neurodegenerative, di alcune forme di cecità e di tumori 28 OTT - Un team di ricercatori della Johns Hopkins Medicine...
Sclerosi multipla – In Fase 3b trattamento precoce con ocrelizumab riduce progressione malattia
"Presentati al 38° Congresso dell'ECTRIMS nuovi dati su ocrelizumab relativi alla progressione della malattia nei pazienti con SMRR in fase iniziale, nonché alla sicurezza a lungo termine in tutti gli studi clinici condotti su pazienti con SM recidivante (SMR) e SM primariamente progressiva (SMPP). I...
Sclerosi multipla recidivante – In Fase 2 conferme di efficacia oltre i tre anni e mezzo per evobrutinib
"I tassi annualizzati di recidiva (ARR) sono rimasti bassi e i punteggi della EDSS (la scala che misura il livello di disabilità) sono risultati stabili nelle persone con sclerosi multipla recidivante (SMR) trattate con il farmaco sperimentale evobrutinib per più di tre anni e mezzo....
Malattie rare – Sclerosi sistemica, per l’interstiziopatia polmonare associata conferme di efficacia e sicurezza per nintedanib fino a 3 anni
"Pubblicati su ARD i risultati di un'analisi dello studio di estensione SENSCIS-ON che ha documentato il mantenimento di efficacia e la safety del farmaco anti-fibrotico nintedanib fino a 3 anni in pazienti affetti da interstiziopatia polmonare associata a sclerosi sistemica Questa estate abbiamo reso conto di...
Malattia infiammatoria cronica intestinale (IBD o MICI) – Forte associazione sia con la psoriasi che con l’artrite psoriasica
"La malattia infiammatoria cronica intestinale (IBD) ha un'associazione positiva sia con la psoriasi che con l'artrite psoriasica, suggerendo che sia un fattore di rischio causale per queste due malattie croniche. È quanto evidenzia uno studio pubblicato su Jama Dermatology La psoriasi, l'artrite psoriasica e le malattie...
Demenza, tra cui l’Alzheimer – Una dieta salutare, inclusa quella mediterranea, non sembra influenzare il rischio di sviluppare la condizione
"Contrariamente a quanto emerso in ricerche precedenti, un nuovo studio pubblicato sulla rivista Neurology non ha rilevato associazioni tra l'adozione nella mezza età di una dieta salutare, inclusa quella mediterranea, e il rischio di sviluppare demenza per tutte le cause, Alzheimer o demenza vascolare in...
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