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Malattie rare – Linfoistiocitosi emofagocitica primaria, trattamento con un nuovo anticorpo diretto contro l’interferone-gamma, emapalumab risulta promettente

"Il trattamento con un nuovo anticorpo diretto contro l'interferone-gamma, emapalumab, si è associato a una risposta complessiva (ORR) superiore al 60% in una coorte di bambini affetti da linfoistiocitosi emofagocitica primaria, nello studio NI-0501-04, un trial multicentrico internazionale di fase 2/3 presentato al congresso annuale...

Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, conferme di efficacia a 2 anni per singola infusione delle CAR T-cells anti-CD-19 tisagenlecleucel

"Il trattamento con una singola infusione delle CAR T-cells anti-CD-19 tisagenlecleucel continua a dimostrarsi efficace a lungo termine nei pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta recidivata o refrattaria, senza che questi pazienti abbiano bisogno di un ulteriore trattamento. Lo dimostrano i dati...

Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib da solo nuovo standard per pazienti anziani non ancora trattati

"L'inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib da solo e in combinazione con l'anticorpo monoclonale anti-CD20 rituximab migliora in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla chemioimmunoterapia standard bendamustina più rituximab (regime BR), come terapia di prima linea per i pazienti anziani...

Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, combinazione dell’inibitore della BTK ibrutinib e dell’anticorpo anti-CD20 rituximab possibile nuovo standard di prima linea nei pazienti giovani

"La combinazione dell'inibitore della BTK ibrutinib e dell'anticorpo anti-CD20 rituximab migliora in modo significativo la sopravvivenza globale (OS) e la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto all'attuale trattamento standard di prima linea, la chemioimmunoterapia con fludarabina, ciclofosfamide e rituximab (regime FCR) in pazienti giovani e...

Malattie rare – Ipercolesterolemia familiare, studio osservazionale la ‘assolve’ dall’essere causa di patologie cerebrovascolari

"In Norvegia è stato condotto uno studio osservazionale sulla base dei dati contenuti nel database dei ricoveri ospedalieri. Dall’analisi non è emersa una signiificativa associazione tra ipercolesterolemia familiare ed eventi cerebrovascolari (Reuters Health) – Secondo un recente studio osservazionale norvegese, le persone con colesterolemia familiare non sarebbero esposte a...