Malattie rare – Caratteristiche della designazione orfana in Europa
La designazione orfana è stata introdotta nell’Unione Europea (UE) nel 2000 per favorire lo sviluppo dei farmaci orfani, che ancora affronta alcune sfide. Gli autori passano in rassegna le diverse caratteristiche dello sviluppo dei medicinali orfani, come la procedura generale, inclusa la richiesta da presentare...
Malattie rare – β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), con terapia genica con betibeglogene autotemcel indipendenza trasfusionale fino a sei anni
"Al congresso annuale dell'ASH sono stati presentati i risultati aggiornati sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a sei anni di terapia genica con betibeglogene autotemcel (beti-cel; in precedenza nota come LentiGlobin nella β-talassemia) nei pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)....
Malattie rare – 28 Febbraio 2021, 14esima edizione della Giornata Mondiale della Malattie Rare
La 14esima edizione della Giornata Mondiale della Malattie Rare è in arrivo! Come ogni anno, dal 2008, si svolgerà il 28 Febbraio 2021 in una versione totalmente digitale, sicura e fruibile per tutti simultaneamente, come specificato da EURORDIS e le oltre 60 organizzazioni di pazienti...
Sclerosi multipla – Colpevole l’infiammazione cronica, non le cellule che producono mielina
"La tesi confermata da due studi internazionali che vedono in prima fila l’Università Vita e Salute San Raffaele e l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, AISM con la sua Fondazione e la Progressive MS Alliance (PMSA) Milano, 7 dicembre 2020 – Le cellule che dovrebbero ricostruire...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), i sette progetti di ricerca vincitori del Bando AriSLA 2020
"Due full grant e cinque pilot finanziati con 762mila euro, che si occuperanno di genetica, epigenetica, meccanismi di danno e riparazione del Dna, ruolo del sistema immunitario, Sla giovanile, impatto di nuove mutazioni e diversa suscettibilità dei motoneuroni Sono sette i progetti di ricerca che AriSLA, Fondazione...
Lombalgia cronica – Fasinumab migliora dolore e funzione
"Secondo i dati pubblicati su Annals of the Rheumatic Diseases, i pazienti trattati con 9 mg di fasinumab, ogni 4 o 8 settimane, hanno avuto miglioramenti nella funzione e nella lombalgia cronica. Questi miglioramenti non sono stati osservati con il dosaggio più basso di 6...
Malattie rare pediatriche, Bambino Gesù – Talassemia, trattato con l’editing del genoma il primo paziente
"I promettenti risultati della sperimentazione internazionale con il sistema CRISPR-CAS9 presentati al Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) 07 dicembre 2020 L'editing del genoma per correggere la talassemia. È stato trattato con questa tecnica innovativa all'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù il primo paziente italiano, un giovane...
Tumori rari – Linfoma a grandi cellule B, con le CAR-T axicabtagene ciloleucel il 44% di sopravvivenza a 4 anni
"Annunciati all'ASH i dati di follow-up a quattro anni dello studio registrativo ZUMA-1 condotto con axicabtagene ciloleucel in pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B (LBCL, large B cell lymphoma) recidivante/refrattario. Il farmaco è un'immunoterapia con cellule T autologhe geneticamente modificate mirata al CD19 Tra...
Malattie rare – Betatalassemia e anemia falciforme, primi dati positivi con CRISPR/Cas9
"Annunciati al congresso delì'ASH nuovi dati relativi a un totale di 10 pazienti trattati con CTX001 - la terapia di editing genetico basata su CRISPR/Cas9 - i quali dimostrano una risposta continua e duratura al trattamento Tutti e sette i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT, transfusion-dependent...
Sindrome mielodisplastica – Nei pazienti tra 50 e 75 anni il trapianto allogenico di staminali risulta efficace
"Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HCT) ha quasi una raddoppiato la sopravvivenza di pazienti affetti da sindrome mielodisplastica (MDS) tra i 50 e i 75 anni nello studio 1102 del Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network, presentato al congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH). Trapianto offerto...
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