Malattie rare – Ema. Approvati 2 farmaci orfani
"I farmaci orfani sono Onpattro per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria a base di transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia in stadio 1 o stadio 2, e Symkevi per il trattamento della fibrosi cistica. Concessa, poi, l'autorizzazione all'immissione in commercio per quattro medicinali antitumorali, tre farmaci biosimilari e...
Lea 2016 – Campania e Calabria inadempienti, Veneto al top
"Analisi dell’associazione sull’ultimo Rapporto di coordinamento di Finanza pubblica della Corte dei conti. Rispetto al 2015, Sicilia, Molise e Puglia che erano considerate Regioni “inadempienti” nel 2016 sono tutte “adempienti” con punteggi pari rispettivamente a 163, 164, 169. Veneto al top con 209 punti. L’appello: “Nel Comitato...
Disabilità – Scuola, assistenza non va: è “disorganizzata, inadeguata e omissiva”
"Tra le criticihe “la presenza di un legame tra disabilità e accertamento medico-legale non è in linea con quello espresso dalla Convenzione Onu e la certificazione del deficit continua ad essere un’attestazione di natura medica”. Non scolastica sottolinea la Corte. Gli studenti con bisogni sono...
Emicrania – Commissione europea approva ‘erenumab’, anti-CGRP
"La Commissione europea ha approvato erenumab per la prevenzione dell'emicrania negli adulti che presentano almeno quattro giorni mensili di emicrania. Sviluppato da Novartis, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Aimovig L’Organizzazione Mondiale della Sanità ha definito l’emicrania come una delle dieci cause primarie...
Malattie rare – Linfedema, riconoscimento medico legale da parte dell’INPS
"Finalmente anche l’Ente di previdenza statale dedica una particolareggiata circolare indirizzata a tutte le commissioni medico-legali, firmata dal Direttore Generale Medico Legale dell’INPS Prof. Massimo Piccioni, in cui si sottolineano tutti gli aspetti del disagio funzionale e psicologico dei pazienti e, soprattutto, della considerazione della...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la nuova terapia entra nelle sperimentazioni cliniche
Gli investigatori della Washington University School of Medicine di St. Louis, nel Missouri, hanno sviluppato una terapia sperimentale che potrebbe essere di beneficio ai pazienti con una forma ereditaria di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa fatale e rapidamente progressiva. Gli investigatori hanno scoperto che...
Malattie rare – Angioedema ereditario, il cibo può scatenarne attacchi
Il cibo sembra essere un fattore scatenante per gli attacchi di angioedema addominale nei pazienti con angioedema ereditario (HAE), secondo le nuove scoperte. Nelle persone con questa rara malattia ereditaria, i fattori scatenanti spesso precedono un attacco di angioedema, sebbene i loro meccanismi non siano...
Malattie rare – Registrati subito all’EURORDIS Winter School 2019 su innovazione scientifica e ricerca traslazionale
La seconda edizione dell’EURORDIS Winter School su innovazione scientifica e ricerca traslazionale si terrà dall’11 al 15 marzo 2019 presso l’Imagine Institute di Parigi. Questo corso di formazione unico nel suo genere, organizzato in collaborazione con Solve-RD, offre ai rappresentanti dei pazienti le conoscenze adeguate per comprendere...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, Sarepta Therapeutics annuncia momentanea sospensione Trial di fase 1/2a di terapia genica
"Sarepta Therapeutics ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che la FDA ha notificato una sospensione clinica per la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne. La sospensione è dovuta ad un lotto di terapia genica che è risultato al...
Malattie rare – Sindrome da chilomicronemia familiare, sviluppo di nuovi strumenti per valutarne l’impatto
Negli ultimi anni, la ricerca mirata a nuovi trattamenti per le malattie rare si è espansa rapidamente. Un elemento essenziale di questa ricerca è la comprensione dell'impatto che queste malattie hanno sulla salute dei pazienti e sulla qualità della vita. Sfortunatamente, in molti casi questa...
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