Malattie rare – Lipodistrofia di tipo parziale, un’opzione importante è la leptina umana ricombinante (metreleptina)
La lipodistrofia parziale, molto più frequente di quella generalizzata, si può manifestare sia nell'adolescenza che in età adulta e ha come caratteristiche la perdita del grasso corporeo, che tende a concentrarsi sugli arti inferiori e sui glutei. Nel reparto di Endocrinologia del Policlinico Sant'Orsola-Malpighi di Bologna studiano questa rara malattia del...
Malattie rare – Anemia falciforme, Fda riconosce a crizanlizumab lo status di ‘breakthrough therapy’ (terapia fortemente innovativa)
"L'Fda gli ha riconosciuto lo status di terapia fortemente innovativa acrizanlizumab, un farmaco per l'anemia falciforme che ha la capacità di prevenire le crisi vaso-occlusive, eventi debilitanti e dolorosi E’ uno dei potenziali blockbuster della pipeline di Novartis. Adesso il suo futuro è più roseo dopo...
Malattie autoimmuni – Risultati promettenti da dosi ridotte IL-2 in uno studio clinico di fase 1-2 in aperto
"Uno studio clinico di fase 1-2, in aperto (noto come TRANSREG study), pubblicato su ARD, ha documentato in via preliminare la sicurezza d'impiego, l'efficacia biologica e, potenzialmente, quella clinica, di dosi ridotte di IL-2 (ld-IL2) in un ampio spettro di malattie croniche infiammatorie ed autoimmunitarie,...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), farmaco cannabinoide efficace contro gli spasmi muscolari
"Lo studio pubblicato sulla rivista Lancet. Mario Melazzini: «La lotta alla malattia è un gioco di squadra» La cannabis terapeutica è efficace nel ridurre la spasticità e altri sintomi correlati nei pazienti con malattie del motoneurone (MND), come la SLA. È questo il risultato di un...
Malattia infiammatoria cronica intestinale (IBD) – Utili anche gli antidepressivi
"Secondo uno studio pubblicato sulla rivista Inflammatory Bowel Diseases, gli antidepressivi potrebbero essere una terapia benefica per i pazienti con malattia infiammatoria cronica intestinale (IBD) non solo per i sintomi legati ad ansia e depressione Marie Skov Kristensen e colleghi, dell'Istituto nazionale di sanità pubblica dell'Università...
Artrite idiopatica giovanile (AIG) – Associata a riduzione forza muscolare e densità massa ossea
"I soggetti con artrite idiopatica giovanile (AIG) si caratterizzano per una ridotta densità minerale ossea (BMD) rispetto a quelli sani, stando ai risultati di uno studio recentemente pubblicato su Arthritis Care and Research. Al contrario, non vi sono differenze tra i 2 gruppi in termini...
Artrite reumatoide – Nella pratica clinica quotidiana, tocilizumab sottocute risulta efficace quanto quello endovena
"Tocilizumab sottocute, rispetto a quello endovena, si caratterizza per un'efficacia nella pratica clinica quotidiana e per la persistenza alla terapia paragonabili alla formulazione endovena. La conferma giunge da uno studio di recente pubblicazione su RMD Open che, in considerazione dei maggiori costi legati alla terapia endovena,...
Oncologia – Da Takeda alt allo sviluppo dell’anticorpo coniugato ‘XMT-1522’
"Millennium Pharmaceuticals, società interamente di proprietà di Takeda, ha deciso di porre fine all'accordo con Mersana Therapeutics per lo sviluppo globale e la commercializzazione del farmaco sperimentale per il cancro XMT-1522. A seguito di ciò Mersana ha cessato lo sviluppo del farmaco che era il...
L’impatto della Brexit sulla normativa europea in materia di farmaci e sull’accesso all’assistenza sanitaria
Un recente articolo pubblicato in Clinical Pharmacology and Therapeutics ripercorre la storia della Brexit e le opzioni legali e politiche per il Regno Unito e l’Unione Europea, entrambe incerte nel momento in cui l’articolo è stato scritto (ottobre 2018). La risposta dell’industria farmaceutica e le possibili conseguenze per...
Sperimentazioni cliniche pediatriche – Aggiornamento sui progressi di conect4children
c4c (conect4children) è una grande rete collaborativa europea che mira a facilitare lo sviluppo di nuovi farmaci e altre terapie per tutta la popolazione pediatrica. Si tratta di un’opportunità unica per rafforzare la capacità di implementare sperimentazioni cliniche pediatriche internazionali. Il progetto, avviato a maggio...
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