Disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) – In Fase III ravulizumab centra l’end point
"Alexion oggi parte di AstraZeneca, ha reso noto che ravulizumab-cwvz ha raggiunto l'endpoint primario di uno studio di fase III che testa l'inibitore del complemento C5 a lunga durata d'azione in pazienti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). "Ogni ricaduta della NMOSD può...
Malattie rare – Iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1), AIFA ha approvato la rimborsabilità di lumasiran
"Con la pubblicazione della determina del 24 marzo pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale il 4 aprile, l'AIFA ha dato il via libera alla rimborsabilità di lumasiran per il trattamento dell'iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1). Il farmaco sfrutta la tecnologia della RNA interference ed è stato...
Malattie rare – Sindrome di Lennox-Gastaut, significativa riduzione delle crisi epilettiche mediante trattamento con fenfluramina.
"Secondo i risultati di uno studio clinico pubblicato su "JAMA Neurology", pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) hanno sperimentato una significativa riduzione delle crisi epilettiche mediante trattamento con fenfluramina I 'drop attacks' tra le principali caratteristiche della patologia «La maggior parte dei pazienti con LGS sviluppa tra...
Tumore al seno metastatico triplo negativo – E’ ripartita la campagna Donne in Meta
"Dal vissuto delle pazienti con tumore al seno triplo negativo riparte anche quest'anno "Donne in Meta", campagna di sensibilizzazione promossa da Gilead Sciences Italia con il patrocinio di Europa Donna Italia e da quest'anno di Susan G. Komen Italia, il cui obiettivo è diventare un...
Sclerosi multipla – Trattamento con icuro ed efficace natalizumab risulta sicuro ed efficace con intervalli maggiori tra le dosi
"La maggior parte dei pazienti con sclerosi multipla (SM) recidivante-remittente in trattamento stabile con natalizumab somministrato ogni 4 settimane possono passare a un regime posologico con intervalli di 6 settimane tra una dose e l'altra senza perdita di efficacia. È quanto emerge dai risultati dello...
Diabete di tipo 2 – Gli adulti ad alto rischio cardiovascolare se assumono semaglutide guadagnano più anni di vita
"Gli adulti con diabete di tipo 2 ad alto rischio cardiovascolare aggiungono 1,7 anni di vita liberi da eventi cardiovascolari se assumono semaglutide in aggiunta alla terapia standard del diabete, secondo i risultati di uno studio pubblicato sulla rivista Diabetes Care «L'aggiunta di semaglutide allo standard...
Malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) cronica – Nei pazienti pediatrici ibrutinib risulta promettente
"In pazienti pediatrici con malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) cronica non trattata in precedenza oppure recidivata o refrattaria, l'inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib sembra essere un trattamento efficace e sicuro. A suggerirlo sono i risultati dello studio di fase 1/2 iMAGINE (NCT03790332)...
Carcinoma mammario HER2-positivo (HER2+) non resecabile o metastatico – Fda ha dato via libera per trastuzumab deruxtecan in seconda linea
"La Food and drug administration (Fda) ha appena dato il suo via libera a trastuzumab deruxtecan per il trattamento di un gruppo di pazienti adulti con carcinoma mammario HER2-positivo (HER2+) non resecabile o metastatico, ampliandone così le indicazioni. Lo hanno annunciato AstraZeneca e Daiichi Sankyo...
Malattie rare – Beta-talassemia, con la nuova molecola luspatercept trasfusioni ridotte fino al 30% e oltre
"La malattia ereditaria costringe a frequenti accessi nei centri specialistici. La nuova molecola può diminuire il fabbisogno trasfusionale e le complicanze dell'accumulo di ferro nell'organismo. La pratica clinica quotidiana conferma i risultati dello studio registrativo BELIEVE Cambia la vita dei pazienti con beta-talassemia trasfusione dipendente, malattia...
Tumori rari – Mieloma multiplo, nei pazienti con anomalie del cromosoma 1q mantenimento con lenalidomide risulta superiore a quello con bortezomib
"In alcuni pazienti con mieloma multiplo ad alto rischio, il mantenimento con lenalidomide dopo il trapianto autologo di cellule staminali sembra essere superiore al mantenimento a base di bortezomib (da solo o in combinazione con lenalidomide). A suggerirlo sono i risultati di uno studio presentato...
Malattie rare – Leucemia linfoblastica acuta, identificati alcuni possibili pattern di regolazione genica di resistenza alle CAR-T
"Alcuni pazienti con leucemia linfoblastica acuta presentano pattern di regolazione genica che possono facilitare la resistenza alla terapia con cellule CAR-T anti-CD19. Lo evidenziano i risultati di un'analisi multi-omica effettuata da ricercatori statunitensi, presentata al meeting annuale dell'American Association for Cancer Research (AACR) La terapia con...
Artrite psoriasica – Conferme sulla sicurezza e tolleranza di ixekizumab
"Ixekizumab si è dimostrato sicuro e ben tollerato, in linea con osservazioni precedenti di letteratura, nei pazienti affetti da artrite psoriasica. La conferma giunge da un'analisi integrata di studi registrativi sull'impiego dell'inibitore di IL-17 A, recentemente pubblicata su ARD Nello specifico, L’analisi integrata di safety ha...
Artrite psoriasica e spondiloartrite assiale – Efficacia di upadacitinib 15 mg anche nel ridurre il dolore associato
"I pazienti affetti da artrite psoriasica (PsA) o spondilite anchilosante (SA) sottoposti a trattamento giornaliero con upadacitinib 15 mg sperimentano miglioramenti delle misure legate al sintomo "dolore" fino ad un anno, stando ai risultati di un'analisi post-hoc di alcuni trial registrativi sull'impiego del Jak inibitore...
Psoriasi a placche – Risultati promettenti da PF-06826647, nuovo inibitore orale della tirosina-chinasi 2
"Un nuovo inibitore sperimentale orale della tirosina-chinasi 2, chiamato per ora PF-06826647, si è dimostrato sicuro ed efficace nel trattamento della psoriasi a placche da moderata a grave, secondo i risultati di uno studio di fase IIb pubblicati sul Journal of the American Academy of...
Lesioni dei nervi periferici – Diagnosi precoce e approccio multidisciplinare
"L’ASST Gaetano Pini-CTO di Milano è tra i pochi ospedali in Italia ad avere a disposizione nella stessa struttura tutti i professionisti che servono al paziente per poter recuperare le funzionalità dopo una lesione dei nervi periferici Milano" – "Consentono al nostro corpo di muovere gli...
Disturbo cognitivo lieve – Intelligenza artificiale per stimare i pazienti che svilupperanno demenza
"Al Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS-Università Cattolica e all’IRCCS San Raffaele, l’Assemblea Generale del progetto internazionale AI-Mind “Strumenti di intelligenza digitale per lo screening della connettività cerebrale e la stima del rischio di demenza nelle persone affette da disturbo cognitivo lieve” Roma" – "In Italia ci...
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