Malattie rare – Beta-talassemia, con la nuova molecola luspatercept trasfusioni ridotte fino al 30% e oltre
“La malattia ereditaria costringe a frequenti accessi nei centri specialistici. La nuova molecola può diminuire il fabbisogno trasfusionale e le complicanze dell’accumulo di ferro nell’organismo. La pratica clinica quotidiana conferma i risultati dello studio registrativo BELIEVE
Cambia la vita dei pazienti con beta-talassemia trasfusione dipendente, malattia genetica del sangue che causa una grave anemia e che colpisce oltre 5000 persone in Italia. La loro esistenza è condizionata dai frequenti accessi ai centri specialistici, ogni 2-3 settimane, per soddisfare il fabbisogno trasfusionale. La disponibilità di una nuova molecola, luspatercept, da dicembre 2021 rimborsata anche in Italia, può consentire oggi di allungare gli intervalli tra le varie sedute o di diminuire le unità di sangue da trasfondere.
Nello studio internazionale BELIEVE, pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’ e che ha coinvolto 336 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente, il 70% dei pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto una riduzione del 33% del fabbisogno trasfusionale in un qualsiasi intervallo di tempo di 12 settimane. Questi risultati hanno condotto all’approvazione della molecola da parte dell’agenzia regolatoria europea a giugno 2020. Si stima, anche nella pratica clinica quotidiana, una riduzione di oltre il 30% del fabbisogno trasfusionale. È immediato l’effetto sulla qualità di vita con meno accessi ospedalieri, quindi più libertà e normalità. Inoltre la nuova terapia, quando si dimostra efficace, consente di ridurre l’accumulo di ferro dovuto alle trasfusioni, che può danneggiare organi vitali come cuore, fegato e pancreas, e le possibili complicanze legate agli effetti collaterali dei farmaci ferrochelanti, assunti quotidianamente proprio per eliminare il ferro in eccesso.
All’innovazione nella cura della beta-talassemia è dedicata oggi una conferenza stampa a Roma, promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb…”
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Fonte: “Beta-talassemia, con luspatercept trasfusioni ridotte fino al 30% e oltre”, PHARMASTAR
