Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di ottobre 2019
Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 8 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie: uveite non infettiva sarcoma dei tessuti molli malattia da deficit di CDKL5 ittiosi congenita autosomica recessiva gangliosidosi GM2 linfoma a cellule mantellari amiloidosi...
Malattie rare – Farmaci orfani, rimborsi e raccomandazioni nei Paesi europei
Un articolo pubblicato in Frontiers in Pharmacology analizza lo stato dei rimborsi e le raccomandazioni relative ai farmaci orfani nei Paesi europei, valutando la relazione tra tipo di raccomandazione e stato di rimborso per ogni singolo Paese considerato, utilizzando il coefficiente kappa di Cohen per misurare la...
Artrite reumatoide (AR) – Può andare di pari passo con altre 11 malattie
"Da diabete ad apnee notturne, da patologie intestinali a trombosi Le persone con malattie infiammatorie dell'intestino, diabete di tipo 1 o problemi di coagulazione del sangue possono avere un rischio maggiore di artrite reumatoide. Mentre le persone con artrite reumatoide sono particolarmente a rischio di sviluppare problemi...
Carcinoma polmonare a piccole cellule – Richiesta alla FDA per la registrazione della lurbinectedina
"PharmaMar annuncia di aver presentato alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense una New Drug Application (NDA) per la lurbinectedina, per il trattamento dei pazienti con tumore polmonare a piccole cellule, progredito nonostante la precedente terapia a base di platino, secondo il regolamento di approvazione...
Tumori rari – Mieloma multiplo avanzato, la tripletta con daratumumab allontana la progressione
"In pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, una nuova combinazione di tre agenti - carfilzomib, desametasone e daratumumab (regime KdD) - è risultata superiore alla doppietta carfilzomib più desametasone (regime Kd) in termini sia di sopravvivenza libera da progressione (PFS) sia di tasso di...
Sindrome da malattia di Hirschsprung con ipoplasia delle unghie e dismorfismi
"La malattia di Hirschsprung associata a ipoplasia ungueale e dismorfismi è una malattia malformativa letale, caratterizzata dall'associazione tra malattia di Hirschsprung, ipoplasia delle unghie, ipoplasia della porzione distale degli arti e lievi dismorfismi craniofacciali...
Degenerazione maculare senile e glaucoma – Microbioma oculare, il ruolo dell’intestino
"Nei soggetti affetti da degenerazione maculare senile una integrazione con antiossidanti rallenta l’evoluzione della malattia Sulla superficie dell’occhio umano albergano diversi batteri: l’occhio al pari di tutta la superficie corporea, infatti, risulta densamente popolato da batteri saprofiti. L’uso delle lenti a contatto o terapie antibiotiche prolungate possono alterare...
‘La stanza dei desideri di Eleonora’, Bologna- Stanza ‘svago’ in ospedale, con disegni dei writer
"Inaugurata al Rizzoli di Bologna, in memoria di giovane malata (ANSA) - Una stanza 'svago', dove rilassarsi e non pensare alla malattia, abbellita dalle opere del writer bolognese Rusty: l'ha inaugurata l'Istituto ortopedico di Rizzoli a Bologna per i pazienti pediatrici. L'iniziativa nasce dalla storia, purtroppo non...
Futuri farmaci – Il kit per fabbricare i mattoncini di Dna sintetico
"Messi a punto in Italia gli strumenti molecolari per costruire strutture nel mondo dell'infinitamente piccolo: sono anticorpi sperimentati con successo su mattoncini di Dna sintetico e che aprono la via alla possibilità di ottenere futuri farmaci. Descritti sulla rivista Nature Communications, gli anticorpi sono stati ottenuti...
Tumori rari negli anziani – Linfoma non-Hodgkin, svolta nell’approccio terapeutico
"Roma – Una ricerca condotta in 37 centri di oncologia ed ematologia italiana può finalmente cambiare l’approccio terapeutico dei pazienti anziani affetti da linfoma non-Hodgkin. I risultati di questo importante studio sono stati recentemente presentati ad Orlando durante il meeting dell’American Society of Hematology (ASH),...
Bambini con emiplegia causata da ictus – Primo studio europeo per la riabilitazione dell’arto superiore
"Calambrone (Pisa) – Per la prima volta la medicina personalizzata viene applicata a un innovativo progetto di riabilitazione dedicato ai bambini. È questa la novità di CATCH-HEMI, il progetto Europeo da oltre 730 mila euro, capitanato da un team tutto italiano che fa capo all’IRCCS Fondazione...
Disturbo depressivo maggiore – Anche per le forme resistenti è efficace lo spray di ketamina efficace, approvato dalla Commissione Europea
"La Commissione europea ha approvato esketamina spray nasale, in associazione a un inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina (SSRI) o un inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina-norepinefrina (SNRI), per gli adulti che soffrono di disturbo depressivo maggiore resistente al trattamento (TRD). si considerano affetti da...
Carcinoma mammario HER2+, Commissione Europea ha approvato trastuzumab emtansine come terapia adiuvante
"La Commissione Europea ha approvato trastuzumab emtansine per il trattamento adiuvante (post chirurgico) di pazienti adulte con carcinoma mammario in fase iniziale HER2 positivo (eBC) con malattia invasiva residua alla mammella e/o nei linfonodi dopo terapia neoadiuvante (prima dell'intervento chirurgico) con farmaci anti-HER2 in combinazione...
Sclerosi multipla – Caschetto riduce senza effetti collaterali la spossatezza tipica della malattia
"Oggi è possibile combattere la fatica con un intervento elettroceutico, una cura con segnali elettrici somministrata grazie a un caschetto personalizzabile. La stimolazione non invasiva di 15 minuti per 5 giorni, applicabile anche a casa, può ridurre per mesi la spossatezza tipica della malattia senza...
Malattie cardiache – In arrivo l’acido acetilsalicilico da 75 mg in softgel
"A partire da gennaio 2020, sarà disponibile anche in Italia una nuova formulazione di acido acetilsalicilico da 75mg in capsule molli che unisce il basso dosaggio di principio attivo alla formulazione in softgel. Il farmaco è stato sviluppato dalla società svizzera Ibsa L’utilizzo di acido acetilsalicilico...
Tumori pediatrici – Sono la seconda causa di morte per gli under 14. La guida informazioni sulle patologie oncoematologiche del Bambino Gesù
"Fortunatamente oltre l’80% dei pazienti guarisce. Nel numero speciale del magazine digitale ‘A scuola di salute’ tutte le informazioni sulle patologie oncoematologiche più frequenti nei bambini e negli adolescenti, sui percorsi di cura, sul significato di alcuni esami diagnostici e sulla preparazione necessaria per eseguirli Ogni...
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