Malattie rare – Retinite pigmentosa legata all’X associata al gene RPGR, risultati promettenti da terapia genica
"Nei pazienti con retinite pigmentosa legata all'X associata al gene RPGR, la terapia genica sperimentale botaretigene sparoparvovec ha mostrato incoraggianti miglioramenti nella sensibilità retinica, nella funzione visiva e nella visione funzionale, secondo i primi risultati di uno studio proof-of-concept di fase I comunicati da Janssen...
Disautonomia – Ottobre è il mese della consapevolezza, #MakeNoiseForTurquoise – #DysautonomiaAwareness
Il termine ‘Disautonomia’ è un termine generico usato per descrivere diverse condizioni mediche che causano un malfunzionamento del sistema nervoso autonomo. Sistema questo che controlla le funzioni “automatiche” del corpo a cui non pensiamo coscientemente, come la frequenza cardiaca, la pressione sanguigna, la digestione, la...