Cancro del retto localmente avanzato – Risultati promettenti con l’aggiunta del farmaco sperimentale galunisertib alla chemioterapia
"Nei pazienti con cancro del retto localmente avanzato, l'aggiunta alla chemioradioterapia neoadiuvante del farmaco sperimentale galunisertib è stata associata a tassi di risposta migliorati rispetto ai dati storici, secondo i risultati dello studio di fase II ExIST pubblicato su The Lancet Oncology Il TGF-β è una...
Spondilite anchilosante – Nei pazienti refrattari ai farmaci biologici, risulta efficace in Fase 3 upadacitinib
"Pubblicati su ARD i risultati di un nuovo trial di fase 3 (SELECT-AXIS 2 AS bDMARD-inadequate response) che dimostra come upadacitinib sia efficace fino a 14 settimane in pazienti con spondilite anchilosante (SA) che non hanno risposto in maniera soddisfacente ai farmaci biologici. Tali risultati...
Malattie rare – Psoriasi pustolosa generalizzata (GPP), per le riacutizzazioni Fda ha approvato Spevigo (spesolimab)
"L'Fda ha approvato Spevigo (spesolimab) di Boehringer Ingelheim per le riacutizzazioni della psoriasi pustolosa generalizzata (GPP) negli adulti, diventando così il primo farmaco approvato per questa indicazione I dati dello studio di Fase II EFFISAYIL 1 hanno costituito la base per il via libera della Fda. L'azienda ha...
Carcinoma basocellulare e tumore al polmone non a piccole cellule – Rimborsabilità per cemiplimab, l’anticorpo monoclonale anti-PD-1
"L'Aifa ha pubblicato in Gazzetta Ufficiale la Determina di rimborsabilità per cemiplimab, l'anticorpo monoclonale anti-PD-1 sviluppato da Sanofi e Regeneron, per due nuove distinte indicazioni: come trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma basocellulare localmente avanzato o metastatico e come trattamento in monoterapia di prima...
Malattie rare – Deficit di alfa-1-antitripsina, per la fibrosi epatica trattamento con fazisiran efficace e sicuro in Fase 2
"Fazirsiran ha ridotto efficacemente la produzione e l'accumulo di una proteina che causa il deficit di alfa-1 antitripsina e la conseguente fibrosi epatica in un piccolo sottogruppo di pazienti, secondo i dati pubblicati sul New England Journal of Medicine "Avevamo forti prove da studi preclinici e...
Malattie rare – Deficit di sfingomielinasi acida, Fda ha approvato il primo trattamento per i pazienti pediatrici e adulti
"La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Xenpozyme (Olipudase alfa) per infusione endovenosa in pazienti pediatrici e adulti con deficit di sfingomielinasi acida (ASMD), una rara malattia genetica che causa morte prematura. Sviluppato da Sanofi, olipudase alfa è il primo farmaco approvato per il...