Malattie rare – Deficit di alfa-1-antitripsina, per la fibrosi epatica trattamento con fazisiran efficace e sicuro in Fase 2
“Fazirsiran ha ridotto efficacemente la produzione e l’accumulo di una proteina che causa il deficit di alfa-1 antitripsina e la conseguente fibrosi epatica in un piccolo sottogruppo di pazienti, secondo i dati pubblicati sul New England Journal of Medicine
“Avevamo forti prove da studi preclinici e dalla fase I che fazirsiran avrebbe ridotto drasticamente l’mRNA dell’alfa-1 antitripsina nel fegato” ha evidenziato l’autore senior Jeffrey Teckman, direttore della Gastroenterologia ed Epatologia pediatrica e professore di pediatria e biochimica al Saint Louis University School of Medicine.
“La sorpresa è stata vedere che quasi la metà dei partecipanti aveva ridotto la fibrosi epatica dopo solo 24-28 settimane di trattamento. Questo è stato molto più rapido del previsto ed è davvero sorprendente, date altre informazioni sulla fibrosi epatica da malattie come l’epatite C.”
Secondo un comunicato stampa universitario correlato, il fegato crea e rilascia grandi quantità della proteina alfa-1 antitripsina (AAT), che funge da protettivo per scongiurare le infezioni. Il deficit di alfa-1 antitripsina è causato da una mutazione omozigote SERPINA1 “Z” (inibitore della proteinasi [PI] ZZ), che produce una proteina variante che può portare a una malattia epatica progressiva e fibrosi. La condizione è in genere trattata solo mediante trapianto di fegato.
Per valutare la sicurezza e l’efficacia di fazirsiran, una terapia basata sull’RNA interference, Teckman e colleghi hanno condotto uno studio di fase 2 in aperto e arruolato 16 adulti con genotipo PI ZZ e fibrosi epatica da F1 a F3. I partecipanti sono stati divisi in tre coorti e hanno ricevuto fazirsiran per via sottocutanea il giorno 1, la settimana 4 e poi ogni 12 settimane. La coorte 1 (n=4) e la coorte 2 (n=8) hanno ricevuto 200 mg di fazirsiran e la coorte 1b (n=4) ha ricevuto 100 mg…”
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Fonte: “Fibrosi epatica da deficit di alfa-1-antitripsina, fazisiran efficace e sicuro in fase 2”, PHARMASTAR
