Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), Aifa: “Niente rimborsabilità per Zolgensma in pazienti con tracheostomia”

“Così l’Agenzia del farmaco ha risposto alla Regione Puglia sul sul caso dei due bambini affetti da SMA1 per i quali viene chiesta la somministrazione della terapia Zolgensma

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha inviato una lettera al Presidente della Regione Puglia, Michele Emiliano, sul caso dei due bambini affetti da SMA1 per i quali viene chiesta la somministrazione della terapia Zolgensma, ricordando l’impegno continuo di AIFA per garantire l’accesso nei tempi più brevi a tutti i pazienti che ne possano beneficiare.

“L’esclusione dalla rimborsabilità dei pazienti con tracheostomia, o con supporto ventilatorio per un numero di ore ≥16 al giorno per 14 giorni consecutivi, o con perdita totale (100%) della capacità deglutitoria, deriva dalle seguenti considerazioni: le due condizioni rappresentavano criteri di esclusione dagli studi clinici condotti per l’approvazione e, per i soggetti inclusi, rappresentavano indicatori di fallimento della terapia. Pur in assenza di dati diretti in queste popolazioni, è documentato che l’efficacia di questa terapia genica è massima quando la somministrazione avviene nei primi mesi di vita, mentre si riduce nei bambini più grandi e in caso di un aggravamento della malattia”, sottolinea AIFA…”

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Fonte: “Sma1. Aifa: “Niente rimborsabilità per Zolgensma in pazienti con tracheostomia”,” Quotidiano sanità

Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=98316