Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, nei in pazienti con una mutazione confermata del gene DMD in fase 2 ulteriori conferme per viltolarsen
“Viltolarsen, un trattamento iniettivo per la distrofia muscolare di Duchenne in pazienti con una mutazione confermata del gene DMD, ha dimostrato un beneficio statisticamente significativo per la funzione motoria nell’estensione in aperto dei risultati di uno studio di fase 2. I risultati sono stati presentati alla conferenza annuale PPMD (Parent Project Muscolar Dystrophy)
Endpoint primario: stazione eretta in vari momenti per 2 anni. Raggiunto
Viltolarsen (Viltepso, NS Pharma) – un oligonucleotide antisenso di morfolino, oligomero impiegato per modificare l’espressione genica – ha portato a un beneficio statisticamente significativo per l’endpoint primario del tempo di stare in piedi in più momenti durante un periodo di 2 anni rispetto ai pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in un gruppo di controllo storico.
Viltoltarsen ha anche fornito benefici «coerenti e statisticamente significativi» per quanto riguarda gli endpoint secondari del tempo di corsa/cammino e nel test del cammino in 6 minuti.
Migliorati i risultati dei test impiegati rispetto al controllo storico
Lo studio in aperto, che include 16 partecipanti, è un’estensione di un precedente studio di 24 settimane condotto in Nord America. Tutti i pazienti della sperimentazione precedente si sono iscritti allo studio di estensione…”
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Fonte: “Distrofia muscolare di Duchenne, con viltolarsen in fase 2 ulteriori conferme di benefici funzionali”, PHARMASTAR
