Pericardite recidivante – In studio di Fase 3 rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia
“Le azioni di Kiniksa Pharmaceuticals hanno guadagnato fino al 31% il lunedì successivo all’annuncio da parte dell’azienda che lo studio RHAPSODY di fase 3 ha dimostrato che rilonacept, inibitore dell’interleuchina, ha raggiunto i suoi endpoint di efficacia primari e secondari principali in pazienti con pericardite recidivante
L’azienda prevede di depositare una domanda alla FDA per la registrazione di rilonacept entro la fine dell’anno. «Crediamo che rilonacept abbia il potenziale per essere la prima terapia approvata dalla FDA per la pericardite recidivante» afferma Sanj Patel, CEO di Kiniksa.
Rilonacept è stato sviluppato da Regeneron Pharmaceuticals, che commercializza il farmaco negli Stati Uniti sotto il nome Arcalyst per il trattamento delle sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), gruppo di malattie auto-infiammatorie molto rare, genetiche e potenzialmente letali, con infiammazioni in diverse zone dell’organismo e sintomi debilitanti quali febbre, rash, dolore articolare e stanchezza.
Kiniksa ha detto che ha ottenuto da Regeneron nel 2017 l’autorizzazione per la valutazione di rilonacept in malattie che si ritiene siano mediate sia da IL-1-alfa che IL-1-beta, tra cui la pericardite recidivante.
Il protocollo dello studio RHAPSODY
Lo studio RHAPSODY ha reclutato 86 pazienti di età pari o superiore ai 12 anni con diagnosi di pericardite recidivante. La popolazione dell’analisi primaria comprendeva 61 pazienti attivamente sintomatici con fallimento del trattamento di cura standard, tra cui farmaci antinfiammatori non steroidei, colchicina o corticosteroidi.
I pazienti hanno iniziato il trattamento con rilonacept durante un periodo di run-in, hanno interrotto i farmaci di fondo e raggiunto e mantenuto la risposta clinica in monoterapia con rilonacept, rende noto l’azienda. I responder clinici sono stati quindi randomizzati a ricevere una volta alla settimana iniezioni sottocutanee settimanali di rilonacept o placebo, con misura primaria di esito consistente nella valutazione del tempo alla prima recidiva di pericardite a 24 settimane.
Risultati “statisticamente altamente significativi”
Secondo quanto riportato da Kiniksa, il tempo mediano per la recidiva della pericardite nel periodo randomizzato di sospensione della terapia di fondo non ha potuto essere stimato nel gruppo rilonacept «a causa del basso numero di recidive» in questo braccio di trattamento, mentre il tempo mediano per la recidiva nel gruppo placebo era di 8,6 settimane…”
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Fonte: “Pericardite recidivante, rilonacept raggiunge gli endpoint di efficacia in fase 3. Balzo in borsa di Kiniksa”, PHARMASTAR
