Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare, in studio di Fase 2 sotatercept riduce la resistenza vascolare
“Nello studio di fase 2 PULSAR, il trattamento per 24 settimane con sotatercept ha portato a una maggiore riduzione della resistenza vascolare polmonare rispetto al placebo nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare in aggiunta a terapie di fondo stabili. I dati sono stati presentati in una sessione virtuale del congresso annuale dell’American Thoracic Society
Sotatercept è un agente sperimentale progettato per essere una trappola selettiva per i membri della superfamiglia del fattore di crescita trasformante beta ((o TGF-β) in grado di riequilibrare il recettore delle proteine morfogenetiche ossee di tipo II (BMPR-II).
Negli studi clinici sotatercept ha invertito l’aumento di volume e di funzione dei vasi polmonari e ha migliorato alcuni indicatori di insufficienza cardiaca destra. Nel mese di aprile, la FDA ha concesso la “ breakthrough therapy designation” per sotatercept per il trattamento della IPA.
I ricercatori dello studio PULSAR hanno assegnato in modo casuale 106 pazienti con PAH per ricevere placebo o sotatercept a 0,3 mg/kg o 0,7 mg/kg, somministrato per via sottocutanea ogni 21 giorni in combinazione con terapie di fondo specifiche per la PAH, tra cui mono, doppia e tripla terapia per un periodo di 24 settimane.
A 24 settimane, l’endpoint primario di riduzione percentuale della resistenza vascolare polmonare era del 2,1% con placebo vs. 33,9% con sotatercept 0,7 mg/kg (P < .0001 per il confronto) e 20,5% con 0,3 mg/kg (P = .0027 per il confronto).
Il trattamento con sotatercept ha anche prodotto un miglioramento nell’end point secondario chiave del 6 minutes wlaking test. A 24 settimane, entrambi i gruppi di dose sotatercept hanno ottenuto un aumento di almeno 50 m in 6 minuti a piedi dalla linea di base; il cambiamento medio è stato di 50 m con la dose di 0,7 mg / kg e 58 m con 0,3 mg / kg di dose.
In una analisi prespecificata in pool di entrambe le dosi, il trattamento con sotatercept ha portato ad un cambiamento di 54 m rispetto al basale del cammino percorso nel test dei 6 minuti e una differenza placebo-corretta di 25 m (nominale P = 0,03).
In un’analisi esplorativa del 6 minutes walking test in pazienti sottoposti a tripla terapia di base, la differenza corretta con placebo è stata di 40 m nel gruppo a bassa dose e di 35 m nel gruppo a dose più alta; in un’analisi congiunta di entrambe le dosi, la differenza corretta con placebo è stata di 37 m…”
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Fonte: “Ipertensione arteriosa polmonare, sotatercept riduce la resistenza vascolare. Studio PULSAR”, PHARMASTAR
