Sclerosi multipla – Cladribina, farmaco orale disponibile in compresse da assumere per pochi giorni nell’arco di due anni
“Ha avuto un lungo percorso di sviluppo ma adesso è finalmente disponibile per i pazienti italiani con sclerosi multipla. Parliamo della cladribina, farmaco orale disponibile in compresse, caratterizzato, oltrechè dal meccanismo di azione e dalla sua efficacia anche da una modalità di assunzione particolare e comoda per i pazienti: 20 compresse in due anni e poi basta per altri due anni
Il farmaco è frutto della ricerca della tedesca Merck, azienda con un forte impegno in quest’area terapeutica. Sarà disponibile in commercio con il nome commerciale di Mavenclad ed è stato ammesso alla rimborsabilità in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco per il trattamento della Sclerosi Multipla Recidivante ad elevata attività.
«La cosa importante di questo farmaco e che va sottolineata è la facilità dell’uso in quanto si può assumere per circa 20 giorni in 2 anni, cioè si assumono 5 compresse il primo mese, 5 compresse il secondo mese del primo anno e così nel secondo anno» – dichiara la Maria Trojano, Professore Ordinario di Neurologia Università degli Studi Bari, Direttore Clinica Neurologica del Policlinico di Bari
«Per il resto del tempo, il paziente non ha quell’incubo – prosegue Trojano – un pensiero che spesso insorge con le altre terapie dalla stessa efficacia. Ci sono farmaci che vengono somministrati per via infusionale, mensilmente o al massimo semestralmente, e farmaci orali ma da assumere tutti i giorni. Si capisce bene come ci sia una grande differenza con questo farmaco che promette una grande libertà dall’assunzione della terapia».
“Dopo un lungo viaggio durato oltre 10 anni, anche i pazienti avranno finalmente a disposizione una nuova opzione terapeutica, che rappresenta il primo trattamento orale per la forma recidivante di sclerosi multipla ad elevata attività e che, grazie al suo particolare meccanismo d’azione, consente una somministrazione per massimo 10 giorni all’anno in un arco temporale di 2 anni e con i 2 anni successivi liberi da trattamento– ha dichiarato Giancarlo Comi, Professore Onorario di Neurologia Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, Direttore Istituto di Neurologia Sperimentale Ospedale San Raffaele (Milano) e membro dello Steering Committee internazionale – “Lo sviluppo di questo trattamento, ha potuto contare su un notevole contributo da parte della ricerca italiana, che, nell’ambito della neurologia, costituisce un’eccellenza a livello mondiale”.
Cladribina ha dimostrato un’efficacia clinica sostenuta nel tempo fino a 4 anni secondo gli indicatori chiave dell’attività di malattia, che includono il tasso di recidiva annualizzato, la progressione della disabilità, e l’attività alla risonanza magnetica.
“L’approvazione di cladribina compresse – dichiara Diego Centonze, Professore Ordinario di Neurologia, Università di Roma Tor Vergata e Responsabile della U.O.C. di Neurologia dell’IRCCS Neuromed, Pozzilli (Isernia) – si basa su studi che hanno coinvolto nei programmi di sperimentazione clinica più di 2mila pazienti. Si tratta di numeri importanti che consentono di avere un profilo di sicurezza ben definito e rappresentano sicuramente un valore aggiunto di questo trattamento”.
Questi i risultati più significativi a due anni di Cladribina compresse: 4 pazienti su 5 rimangono liberi da ricadute, 9 pazienti su 10 rimangono liberi da progressione di disabilità, quasi la metà dei pazienti non ha evidenza di attività di malattia.
Come agisce la cladribina
In quanto analogo delle purine agisce come immunosoppressore. Chimicamente, esso mima il nucleotide adenosina e inibisce l’enzima adenosina deaminasi, che interviene nella capacità della cellula di processare il Dna. Viene facilmente distrutto dalle cellule a esclusione di quelle ematiche, garantendo quindi pochi effetti collaterali e un grande precisione nel bersaglio terapeutico.
Le compresse di cladribina riducono selettivamente e in maniera discontinua i linfociti B e T nei pazienti con forme precoci e recidivanti di SM. È stata osservata una riduzione precoce e discontinua delle cellule B del sangue periferico; il numero di tali cellule raggiunge il nadir 13 settimane dopo il trattamento, seguito da una rapida ricostituzione per ritornare ai valori basali. È stata anche evidenziata una moderata riduzione delle cellule T, anche se in misura minore rispetto alle cellule B. Questa riduzione è più pronunciata nei CD4 + rispetto ai linfociti CD8 +…”
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Fonte: “Sclerosi multipla: arriva in Italia cladribina compresse, primo trattamento orale da assumere per pochi giorni nell’arco di due anni”, PHARMASTAR
