Fibrosi cistica – Due trial di fase 3 sulla tripla combinazione di VX-445, Tezacaftor e Ivacaftor raggiungono l’endpoint primario
“L’industria farmaceutica Vertex, attraverso un comunicato stampa, rende noti i risultati a breve termine (4 settimane di trattamento) di due trial di fase 3 in cui viene sperimentato una triplice combinazione di composti : il correttore di nuova generazione VX-445, insieme al correttore Tezacaftor e al potenziatore Ivacaftor.
La combinazione di questi ultimi due è già in commercio come Symdeko (Symkevi in Europa).
I trial sono due perché riguardano pazienti, a partire dai dodici anni di età, con due diversi genotipi: quelli con doppia copia di F508del (F508de/F508del, 123 soggetti) e quelli con una copia di F508del e una copia di mutazione con funzione minima (F508del/FM, 408 soggetti).
I pazienti F508del/F508 inclusi nella sperimentazione sono tutti già in trattamento con Tezacaftor+ Ivacaftor: l’aggiunta a questi di VX-445 fa guadagnare, rispetto al placebo, in media il 10% di FEV1. I pazienti F508del/FM invece non sono in trattamento con nessun composto e assumendo la tripla combinazione guadagnano, rispetto al placebo, mediamente 13,8% di FEV1.
Sono risultati molto buoni, anche se assolutamente preliminari e non corredati di tutti quei dettagli che un articolo scientifico, diversamente da un comunicato non indipendente, deve far conoscere. Sul piano scientifico suggeriscono che nei soggetti F508del/F508del, già in trattamento con il correttore di prima generazione Tezacaftor, VX-445 esercita un effetto additivo. Questo dato è importante per tutte le possibili future associazioni di correttori sempre più efficaci nei confronti dei soggetti portatori della più frequente mutazione CFTR in doppia copia…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Efficacia sulla funzionalità respiratoria della tripla combinazione di VX-445, Tezacaftor e Ivacaftor. Risultati preliminari di due trial di fase 3 in corso”, Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica – Onlus
