Sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) – Presentazione di ‘amifampridina fosfato (Firdapse)’ alla FDA

L’altro ieri, Catalyst Pharmaceuticals ha annunciato la presentazione di un nuovo farmaco tramite ‘New Drug application (NDA)’  alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per l’amifampridina fosfato (Firdapse) per il trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS).

Dove si fa presente che ‘New Drug application (NDA)’ è il veicolo negli Stati Uniti attraverso il quale gli sponsor farmaceutici propongono formalmente che la FDA approvi un nuovo farmaco per la vendita e il marketing).

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) è una malattia autoimmune rara in cui gli anticorpi si formano contro i canali del potassio voltaggio-dipendenti tra i nervi e i muscoli con cui comunicano.

La malattia di solito colpisce le estremità, in particolare le gambe, rendendo difficile il movimento. Distrugge anche il sistema nervoso autonomo.

L’amifampridina fosfato è un bloccante del canale del potassio (K +) non dipendente dalla tensione, che causa la depolarizzazione della membrana presinaptica rallentando o inibendo la ripolarizzazione.

Gli effetti del farmaco si verificano nell’apertura di canali di calcio (Ca2 +) dipendenti dalla bassa tensione, rendendo l’esocitosi di vasi sinaptici contenenti ACh indotta a rilasciare più Ach nella fessura sinaptica. Questa reazione migliora la trasmissione neuromuscolare, quindi, migliorando la funzione muscolare.

La speranza per il futuro di questo farmaco è supportata ulteriormente dalla sua sperimentazione clinica di Fase 3 in pazienti con LEMS (in cui è stata trovata efficace e sicura).

Lo studio consisteva in 4 parti con dosi multiple dell’amifampridina fosfato e l’endpoint primario è stato l’efficacia e la sicurezza del fosfato di amifampridina nei pazienti con LEMS…”

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Fonte: “Catalyst Pharmaceuticals Submits NDA for LEMS Treatment”, RAREDISEASEREPORT

Tratto da: http://www.raredr.com/news/catalyst-pharmaceuticals-submits-nda-for-lems-treatment-