Fibrosi cistica – Il nuovo trattamento con la combinazione tezacaftor/ivacaftor è stato valutato da FDA e EMA

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che sia la Food and Drug Administration americana (FDA) che l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) hanno accettato le loro domande per l’utilizzo del trattamento di combinazione tezakaftor/ivacaftor in un sottogruppo di pazienti con fibrosi cistica (CF).

La combinazione accettata è riservata a persone con età compresa tra i 12 e i 20 anni che hanno 2 copie della mutazione F508del o una mutazione F508del e 1 mutazione della funzione residua che risponde a tezakaftor/ivacaftor.

La notizia arriva appena un mese dopo che Vertex ha annunciato i dati positivi relativi agli studi di Fase 1 e Fase 2 di 3 farmaci usati nei pazienti con fibrosi cistica (CF) con queste mutazioni; 2 di tali farmaci erano tezacaftor e ivacaftor e il terzo era VX-440. Le combinazioni di tezacaftor/ivacaftor e tezacaftor/ivacaftor/VX-440 sono state studiate separatamente nello stesso sottoinsieme dei pazienti con CF (che hanno 2 copie della mutazione F508del o una mutazione F508del e 1 mutazione della funzione residua).

A marzo, è stato riferito che studi di fase 3 che sperimentavano la combinazione di tezacaftor e ivacaftor nei pazienti con CF hanno incontrato i loro endpoint primari con miglioramenti statisticamente significativi della funzionalità polmonare nei pazienti con fibrosi cistica.

La fibrosi cistica (CF) è una malattia ereditaria spesso minacciosa per la vita che provoca danni nei pazienti danni ai polmoni e nei sistemi digestivi. I sintomi comuni includono infezioni polmonari frequenti, tosse pesante e difficoltà respiratorie. Le opzioni correnti di trattamento per la malattia includono la gestione dei sintomi e, attualmente, la fibrosi cistica colpisce circa 75.000 persone in Nord America, Europa e Australia…

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Fonte: “New Combination Therapy for Cystic Fibrosis Being Reviewed by FDA and EMA”, RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/cystic-fibrosis-combo-therapy-reviewed?t=physicians