Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) – Perché Eteplirsen è approvato ma Drispersen no?

La polvere si è stabilizzata in corsa per vedere quale terapia che “salta l’esone” sarebbe stata la prima approvata per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e una revisione approfondita recentemente pubblicata nel “Expert Opinion of Orphan Drugs“ dai Dottori Mendell, Sahenk e Rodino-Klapac pone in chiaro il perché un farmaco [Exondys-51 (etepelrisen)] è stato approvato e un farmaco [Kyndrisa (drisapersen)] no].

La Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia muscolare degenerativa dovuta a una persona che ha bassi livelli di distrofina proteica, che funge da ammortizzatore per i muscoli; Senza distrofina, i muscoli muoiono lentamente.

I sintomi della malattia iniziano nei ragazzi di circa 4 o 5 anni, e quando ci sono in questa età, sono generalmente non-ambulatoriali . La maggior parte dei pazienti con la DMD non vive oltre i primi 20 anni senza trattamento.

Attualmente, per la DMD è stato approvato un solo farmaco che modifica la malattia; Exondys 51 (eteplirsen)…

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Fonte: “Why Did Eteplirsen Get Approved for DMD but Drispersen Did Not?”,RareDiseaseReport

Tratto da: http://www.raredr.com/news/eteplirsen-v-drispersen?t=physicians