Emofilia – Roche si prepara a diventare protagonista

“Con i dati diffusi oggi non vi sono dubbi che nel giro di pochi anni Roche sarà uno dei leader del settore dell’emofilia. Ciò grazie alla performance del nuovo anticorpo monoclonale emucizumab che agisce con meccanismo del tutto nuovo

Anziché essere un  sostituto del fattore VIII fisiologico, che nelle persone affette da emofilia A manca del tutto o in parte, emicizumab si lega ai fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione, ripristinando il normale processo di coagulazione del sangue. Svolge cioè l’azione del fattore VIII pur senza esserlo.

La società EvaluatePharma prevede che nel 2022 emicizumab sia il secondo prodotto del mercato, dietro Advate di Shire e davanti agli attuali protagonisti (Afstyla, Kogenate e NovoSeven).

Nello studio di fase III HAVEN 1, i cui dati sono appena stati diffusi da Roche il 62,9% dei pazienti che assumevano il farmaco come profilassi dei sanguinamento in  pazienti con emofilia A non ha presentato sanguinamenti in un tempo di osservazione mediana di 31 settimane. Al contrario, solo il 5,9% dei partecipanti che hanno ricevuto agenti bypassanti (BPA) come profilassi non ha sperimentato sanguinamenti trattati.

Cinque eventi avversi gravi, composti da tre casi di microangiopatia trombotica (TMA) e due casi di eventi tromboembolici (TE), si sono verificati nel braccio sperimentale del trial. In una dichiarazione del 25 giugno, Genentech ha dichiarato che questi effetti collaterali erano legati a dosi ripetute e alte di un BPA…”

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Fonte: “Emofilia, Roche si prepara a diventare protagonista”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/oncoemato/emofilia-roche-si-prepara-a-diventare-protagonista-24399